3月27日，Vertex表示将支付九位数的费用来获得 CRISPR Therapeutics 的基因编辑技术，旨在开发逃避人体免疫系统攻击的细胞疗法。

根据协议，Vertex将预付1亿美元，获得CRISPR Therapeutics公司CRISPR/Cas9基因编辑技术的非独家版权。CRISPR Therapeutics还将有资格获得高达2.3亿美元的研发里程碑费用，以及该交易产生的未披露的特许权使用费。

众所周知，1型糖尿病患者由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞，导致胰岛素产生减少和高血糖。而糖尿病又是终身性的疾病，不能治愈，只能靠药物或者注射胰岛素的方法缓解。

2019年，Vertex 斥资9.5亿美元收购了 Semma Therapeutics，获得了其开发的基于干细胞的胰岛细胞替代疗法——VX-880。自此，Vertex正式加入T1D细胞疗法研发行列。Semma Therapeutics是一家成立于2015年的生物科技公司，致力于为目前依赖胰岛素注射的I型糖尿病患者开发干细胞治疗技术。

2022年7月，Vertex Pharmaceuticals 以3.2亿美元收购 ViaCyte 公司，获得 ViaCyte 三款治疗糖尿病的细胞疗法在研管线。

目前，Vertex已有2款治疗T1D的细胞疗法获批临床，分别是：VX-880和VX-264，它们都处于1/2期临床研究中。Vertex此次合作是为了开发第三种治疗T1D的细胞疗法。

来源于人源胚胎干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法VX-880 已被证实可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。它通过肝门静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。目前，VX-880在美国和加拿大进行I/II期临床研究。

而VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法，将其封装在Vertex开发的独有医疗器械中，通过手术植入到患者体内，VX-264在保护细胞不受免疫排斥的同时，释放细胞生成的胰岛素。这种疗法有望在不使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病。3月9日，FDA已批准VX-264的新药临床试验申请，目前正在加拿大进行I/II期试验。

CRISPR 首席执行官 Samarth Kulkarni 和 Vertex 首席执行官 Reshma Kewalramani

CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示：“通过与Vertex的合作，将更加充分地利用我们的基因编辑平台开发T1D的免疫细胞疗法。”

Vertex 首席执行官 Reshma Kewalramani博士表示：“此次合作扩展了我们的 T1D 产品研发管线，我们很高兴通过该协议加深我们与 CRISPR Therapeutics 的合作，加快开发第三种治疗T1D的细胞疗法。”

此次合作加强了两家公司之间的长期合作关系。此前，Vertex 已与CRISPR 合作开发一种罕见血液疾病疗法，该疗法是通过对患者的干细胞进行离体编辑而制成的。同时，此次合作也将为1型糖尿病患者的治疗带来更多选择。

参考资料：
Vertex官网