Sarepta Therapeutics于3月16日宣布，美国食品药品管理局（FDA）治疗办公室（OTP）已确定，该公司杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）生物许可申请（BLA）在2023年5月29日监管行动日期之前，将为SRP-9001举行咨询委员会会议。

这也就意味着SRP-9001在上市之前需迈过咨询委员会这一关，尽管FDA并不遵循咨询委员会会议的意见。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram此前表示，监管机构没有发现SRP-901存在“重大安全问题”，也不打算召开咨询委员会会议。

目前FDA还没有为咨询委员会会议设定日期。作为对这一消息的回应，Sarepta的股价在当日盘后交易中下跌了约20%。

Doug Ingram表示，SRP-9001的安全性不是一个“重大问题”，会议的主要重点“将是SRP-9001结构的设计，以及支持SRP-9001肌营养不良蛋白有可能预测临床益处这一结论的证据。”

“我们的理解是，作为首批基于替代终点的基因疗法BLA之一，咨询委员会将主要涉及支持SRP 9001肌营养不良蛋白有可能预测临床益处这一结论的全部证据，这是加速批准的标准。”。

Sarepta预计不需要对SRP-9001的BLA进行重大修改，预计目标行动日期也不会延迟。

Doug Ingram表示，Sarepta并不认为咨询委员会会议是一次挫折，因为该公司一直认为会召开一个小组讨论delandistrogene moxeparvovec，并已做好相应准备。

DMD是一种罕见的神经肌肉疾病，由肌营养不良蛋白基因突变引起，表现为发育迟缓和肌肉无力。Delandistrogene moxeparvovec是一种研究性基因疗法，旨在通过向肌肉组织递送肌营养不良蛋白基因的功能拷贝来解决DMD问题。