目前，欧洲药品管理局已经批准一种治疗杜氏神经肌肉疾病的新药ataluren(PTC124)，这对于治疗杜氏神经肌肉遗传性疾病为重大进步。

    尽管该药不能完全治愈这类疾病，但会明显减缓病情恶化速度。新药将在近期推向市场，给病患带去巨大希望，毕竟治疗该病的药物十分有限。该药由美国PTC疗法研究所开发研制，欧洲药品管理局已准许其在一定条件下进入欧洲市场，但之前必须得到欧盟委员会许可。

    杜氏型肌营养不良症是一种儿童最易患的神经肌肉性疾病，且患者几乎仅为男孩。法国平均每3300名儿童中就有1人罹患此病，即每年150到200个新生儿深受其害。杜氏型肌营养不良将导致患者四肢及躯干肌肉日趋无力，以致在青少年时期完全丧失行走能力，最终致患者因心衰竭而早逝。

    报道指出，基于“基因手术”这一创新技术，ataluren对于13%的杜氏型肌营养不良患者产生了疗效。这部分患者携带一种特殊的突变基因。这种突变基因过早阻碍了抗肌萎缩蛋白合成，该蛋白对于保证肌肉正常机能不可或缺。通过服用该药物，细胞组织将忽略上述突变基因发出的“终止信号”，从而完成蛋白质的合成。

    为证明药效，美国PTC疗法研究所对约200名确诊患病但还能行走的5岁以上儿童进行了多项试验。实验证实，该药的确可以减缓疾病恶化速度，甚至改善行走能力。法国相关肌肉学研究所医疗及科学部门高层托马斯沃伊特在接受《费加罗报》采访时表示，如果没有药物治疗，上述儿童在6分钟内的移动距离平均每年会减少40米。然而，服用ataluren一年的患儿在6分钟内的移动距离仅减少了30米，这无疑是巨大进步。