3月10日，Acadia Pharmaceuticals宣布，FDA已批准trofinetide的新药上市申请，用于治疗2岁以上儿科和成人瑞特（Rett syndrome）综合征患者。

Trofinetide（曲非奈肽）是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。

trofinetide结构式（图片来源：医药魔方NextPharma数据库）

本次上市申请基于III期Lavender研究的积极结果。该研究纳入了187名5~20岁的Rett综合征女性患者，旨在评估trofinetide对该患者群体的疗效和安全性。

数据表明，Lavender研究达到了主要终点，即相较于安慰剂，trofinetide显著改善了基线到第12周的瑞Rett综合征行为问卷调查评分（RSBQ）和临床疗效总评量表（CGI-I）评分。

Rett综合征是一种复杂的，多系统神经发育障碍。患者在经历一段时期正常发育后，会出现语言和手部运动障碍，并伴有步态不稳和手部刻板动作等显著的发育衰退。全球大约每1万至1.5万名新生女婴中就有一例患Rett综合征。