2月23日，美国食品药品管理局（FDA）批准了赛诺菲的Altuviiio（efanescoctcog alfa）用于A型血友病成人和儿童患者的常规预防和按需治疗，以控制出血发作以及围手术期管理。

Altuviiio由赛诺菲和Sobi合作开发，是FDA批准的第一款First-In-Class高持续性凝血因子VIII替代疗法。Altuviiio以创新的Fc融合技术为基础，添加了von Willebrand因子和XTEN®多肽区域，以延长其循环时间半衰期，比标准和延长半衰期的因子VIII产品长3至4倍。因此该药仅需每周用药一次，可在一周内大部分时间提供正常至接近正常的因子活性水平（超过40%），与之前的凝血因子VIII预防疗法相比，可显著减少出血。

FDA的批准是基于最近发表在《新英格兰医学杂志》上的XTEND-1关键性Ⅲ期研究的数据。每周一次的Altuviiio预防治疗达到了主要终点，为严重A型血友病患者提供了显著的出血保护，平均年出血率（ABR）为0.70（95% CI：0.5-1.0），中位ABR为0.0（Q1，Q3：0.0，1.0）。Altuviiio达到了关键的次要终点，根据患者内部的比较，ABR与之前的因子预防相比明显减少77%（95%CI:58%-87%）。

血友病A是一种罕见的终生疾病，会导致患者血液无法正常凝结，导致外部出血、瘀伤和关节出血。

赛诺菲首席医疗官兼全球发展负责人Dietmar Berger，医学博士，博士在最近接受采访时表示，关节出血会导致行动不便和慢性疼痛，这就是为什么Altuviiio的长期疗效至关重要的原因。Berger表示，A型血友病市场规模超过100亿美元。

FDA于2022年5月授予Altuviiio突破性疗法称号，2021年2月授予快速通道称号，并于2017年8月授予孤儿药称号。预计将于2023年下半年在欧盟提交上市申请。欧盟委员会于2019年6月授予该药孤儿药称号。