近日，基因疗法初创公司 Locanabio解雇了30%员工，这预示着该公司发展空间有限。虽然Locanabio最初的目标是致力于开发严重的神经退行性疾病、神经肌肉疾病和视网膜疾病的治疗方法，但现在它要将研发重点放在杜氏肌肉营养不良症( DMD)上。

DMD是一种罕见的遗传性疾病，它的基因( Dystrophin gene)存在于X性染色体中( Xp21 )，因此它是透过性连锁式隐性遗传型态传播的。男性只有一个X性染色体，因此病患者大多为男性，主要表现为进行性的肌肉无力和萎缩。据统计，全球平均每3500个新出生的男婴中就有一个患有杜氏肌营养不良。患者一般在2~5岁时开始发病，20岁左右因心肌衰竭而死亡。

像大多数罕见病一样，DMD目前尚无治愈方法。于是，Locanabio致力于从基因水平上改变DMD的治疗方式。

Locanabio成立于2016年，总部位于圣地亚哥，是一家RNA靶向基因治疗服务商。自2019年以来，共获得了 1.55 亿美元融资，用于推进RNA靶向基因疗法。

Locana公司的CORRECTX™平台能够开发多种RNA结合蛋白，以不同的机制修饰RNA，包括切割、剪接、基因替换、翻译增强和编辑，有望克服其它RNA靶向疗法的局限性。

参考资料：
Locana官网