2月22日，Moderna和ElevateBio公司Life Edit therapeutics Inc.宣布了一项战略研发合作，以发现和开发体内mRNA基因编辑疗法。

根据协议，Life Edit和Moderna将在Moderna资助的研究和临床前研究中进行合作。在对目标行使选择权后，Moderna将承担进一步的开发、制造和商业化。Life Edit将获得一笔预付款，并有资格就Moderna行使选择权的每一个目标获得潜在开发、监管和商业里程碑款项，此外还将获得合作产品全球净销售的分级版税。

Life Edit Therapeutics首席执行官兼ElevateBio研发总裁Mitchell Finer博士说:“Life Edit和Moderna之间的合作展示了我们各自技术的力量，可以将可编程药物靶向更具体的疾病。我们的新型编辑系统有潜力在体内和体外治疗开发中精确修饰基因靶点。我们很高兴Moderna等合作伙伴认识到我们技术的潜力。”

Moderna Genomics总经理兼首席科学官Eric Huang博士说:“在Moderna Genomics，我们一直致力于加速新的治疗靶点，这可能会在某一天为患者带来下一代变革性mRNA药物。通过与Life Edit的合作，我们希望利用基因编辑技术的力量，作为我们研发引擎的一部分。”

此次合作中，Life Edit的基因编辑平台提供了一个庞大而多样的碱基编辑器和RNA引导的核酸酶(RGNs)库。与传统核酸酶相比，RGNs的尺寸更小，潜在地实现了更大的传递通用性。Life Edit的核酸酶系列以一系列原间隔序列相邻基序(PAMs)为特征，这些短序列决定核酸酶可以与基因组中的DNA片段结合。Life Edit PAM集合的多样性使得碱基编辑的位点比任何一种核酸酶都多，提供了前所未有的利用基因组靶向疾病的途径。

参考资料：
https://www.lifeeditinc.com/media-folder/media