▎药明康德内容团队报道

本周，创新药研发行业又迎来许多新进展，例如：美国FDA批准阿斯利康的“first-in-class”哮喘疗法上市；艾伯维达成超5.4亿美元合作，开发mRNA生物学调节物；阿斯利康宣布收购CinCor Pharma公司，拓展心肾疾病领域在研新药产品管线等等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

———✦新药进展✦———

阿斯利康（AstraZeneca）宣布，FDA批准该公司与Avillion联合开发的在研哮喘疗法Airsupra（沙丁胺醇/布地奈德）用于治疗18岁以上成人，以避免患者支气管收缩并降低其哮喘恶化风险。根据新闻稿，Airsupra是一种“first-in-class”短效β受体激动剂和吸入式皮质类固醇组合，用于缓解哮喘。它是由沙丁胺醇和布地奈德构成的固定剂量配方，可以通过阿斯利康的Aerosphere递送技术以雾化形式定量吸入。

诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，FDA批准7 mg与14 mg口服司美格鲁肽（商品名：Rybelsus）的标签更新，使得其可作为2型糖尿病成人患者的一线疗法。这项批准去除了药品原先不可作为2型糖尿病患初期疗法的限制。Rybelsus最初于2019年获批，是首个获得FDA批准的口服胰高血糖样肽-1（GLP-1）受体激动剂药物。

辉瑞（Pfizer）公司宣布，FDA接受了其在研20价肺炎球菌疫苗（20vPnC）的补充生物制品许可申请并授予其优先审评资格，用以预防6周到17周的婴儿及儿童感染侵袭性肺炎球菌病（由20种血清型肺炎链球菌引起）以及相关的中耳炎（由20种血清型中的7种引起）。

Otsuka Pharmaceutical和灵北（Lundbeck）联合宣布，FDA裁定brexpiprazole用于治疗阿尔茨海默病型痴呆相关激越症状的补充新药申请（sNDA）已经足够完整，可以进行实质性审查。FDA已将该申请纳入优先审评，其PDUFA的目标审评日期定为2023年5月10日。此外，FDA表示目前正计划召开一个精神药物咨询委员会会议，以讨论该申请。

Checkpoint Therapeutics宣布向FDA提交其抗PD-L1抗体cosibelimab用于治疗转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者的生物制品许可申请。根据Checkpoint公司新闻稿，cosibelimab有别于目前上市的抗PD-1/L1抗体，它具有持续的、超过99%的目标肿瘤占位率，可以重新激活抗肿瘤免疫反应。此外，它还具有能够诱导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）的功能性Fc结构域，从而在某些肿瘤类型中发挥更为强大的疗效。

优时比（UCB）公司宣布，FDA接受其靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的人源化单克隆抗体rozanolixizumab的生物制品许可申请，用以治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者，并授以优先审评资格。这些患者经测试为乙酰胆碱受体抗体与肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性。

———✦合作/收购✦———

艾伯维（AbbVie）与Anima Biotech共同宣布达成合作，将针对癌症与免疫学合作发现开发mRNA生物学调节物。Anima公司将会使用其专有的mRNA平台，以协助艾伯维发现靶点相关的mRNA调节物，并提供艾伯维此项目的独家开发与商业化权利。根据协议，Anima公司将会获得4200万美元的预付款，并根据在三个靶点上艾伯维的选择与研发、商业化里程碑，有资格获得最多5.4亿美元的款项。此外，艾伯维具有根据原先合作协议，扩大合作以增加额外3项靶点，这将可能增加此合作协议的潜在价值。

阿斯利康宣布已达成收购CinCor Pharma的最终协议。CinCor公司是一家临床阶段的生物医药公司，专注于开发治疗顽固性和不受控制的高血压以及慢性肾病的新型疗法。阿斯利康新闻稿指出，此次收购将通过增加CinCor公司的候选药物baxdrostat（CIN-107）来加强阿斯利康的心肾疾病领域在研新药产品管线。Baxdrostat是一种醛固酮合成酶抑制剂，拟用于难治性高血压的降压治疗。此外，baxdrostat还被开发用于治疗原发性醛固酮增多症和慢性肾病。

艾伯维和Immunome公司联合宣布，双方达成全球性研发合作和许可协议，将利用后者的人类记忆B细胞技术的发现引擎，针对3种癌症类型，发现高达10对创新抗体/靶点对，为实体瘤开发创新治疗手段。根据协议，Immunome公司将获得3000万美元的预付款以及多种潜在里程碑付款，最高总计可达28亿美元。

ReCode Therapeutics宣布与Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）签署一项多年期研究合作和选择权协议，后者是拜耳公司（Bayer）的全资和独立运营的子公司。这项战略合作的重点是通过开发一个利用单载体来递送基因编辑器和DNA载荷的完整基因插入新型平台，从而发现精准基因药物。ReCode Therapeutics是一家基因药物公司，其选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）平台是新一代的基因药物技术，能够精确递送到肝脏以外的目标器官和细胞。

———✦新锐融资✦———

Ensoma公司宣布完成8500万美元的融资。Ensoma公司致力于开发一次性体内疗法的基因组药物，该公司通过将递送技术和全长DNA编辑工具相结合来精确地对造血系统的细胞进行改造，以治疗包括癌症、自身免疫性疾病以及遗传性疾病在内等影响全球数百万人的疾病。本次融资将被用于推进其Engenious体内工程细胞治疗平台的开发，并加速其用于免疫肿瘤学和其他治疗应用的基因组药物管线。

此外，Ensoma公司还宣布它已经达成了收购Twelve Bio公司的最终协议。Twelve Bio是一家基因编辑公司，该公司凭借自己的结构生物学基础，将CRISPR-Cas12a体系升级为具有独特性质的全新序列，适用于一系列DNA编辑策略。这项改造建立在cas12a的天然优势之上，如分子尺寸小、高特异性、可多路复用、可靶向其他Cas核酸酶无法处理的DNA片段的能力。