2021年全球杜氏肌营养不良症（DMD）市场为6.9334亿美元，预计到2028年将达到15.3372亿美元，预测期（2022-2028年）的复合年增长率超过11.87%。

目前，DMD的特点是渐进性的肌肉无力和萎缩，还没有治愈方法，大多数治疗方法只能提供有限的缓解。

根据SkyQuest的估计，DMD患者的数量在过去十年中增加了50%。这可能是由于医疗创新扩大了DMD的治疗范围，再加上公众对DMD患者的认识和宣传不断提高。

根据美国国立卫生研究院（NIH）的数据，美国每年有超过25万名DMD患者，推动了美国DMD的市场。虽然DMD患者仍然面临许多挑战，包括缺乏认识和研究资金，但NIH报告说，在过去几十年里，DMD的治疗方法已经有了明显的改善。目前正在努力寻找治疗DMD患者的新方法，推进对遗传学和治疗方案的研究。

由于DMD仍无法治愈，对开发能够帮助DMD患者活得更长、更健康的新型疗法的兴趣越来越大。

全球DMD市场对这些治疗方法的高度需求，导致了一些创新的新疗法被开发出来，以治疗这种疾病。一些最有前途的治疗方法侧重于修复和用健康的肌肉“替换”有缺陷的肌肉。这些疗法如基因疗法或细胞疗法，由于其有可能恢复患者的力量和活动能力，正变得越来越受欢迎。

全球DMD市场最近的一项创新是基因疗法，使用病毒将纠正的基因副本输送到体内的细胞。这种方法有可能使一些DMD患者的症状得到长期缓解。然而，基因疗法仍处于早期阶段，关于其安全性和有效性还有许多未解之谜。

值得一提的是，DMD将迎来首款基因疗法。

SRP-9001是Sarepta公司用于治疗DMD的研究性基因疗法。2022年9月29日，Sarepta公司宣布已向美国食品药品管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），要求加速批准SRP-9001，以治疗能走动DMD患者。

11月28日，Sarepta 公司宣布，FDA已接受该公司SRP-9001的生物制品许可证申请。SRP-9001已获得FDA的优先审查，监管行动日期为2023年5月29日。

此前的一项安慰剂对照的2期阶段研究未能显示出与安慰剂相比对患者的益处，这一结果使Sarseta寻求批准的计划推迟了一年多。

混合数据结果可能导致FDA召集一个外部专家小组来审查数据。Sarepta预计会召开这样一次会议，在此期间，外部专家可能会设法推迟药物的上市，直到3期阶段试验产生结果。而Sarepta获得一项确定的安慰剂对照3期阶段试验研究数据要延后几个月。不过这项试验可以作为一项“验证性”研究，如果是肯定的，将有助于将加速批准转变为完全批准。

不过，如果在5月29日前获得批准，Sarepta可能会领先其主要竞争对手辉瑞几个月甚至一年多。辉瑞的上市之路因临床试验中的安全问题而推迟。然而，3期阶段试验可能在2023年进行。假设结果是积极的，辉瑞预计将在明年年底前获得批准。
SRP-9001如果获得批准，将是DMD的第一个基因疗法。

另一个不断增长的研究领域是干细胞疗法。干细胞是可以无限期分裂的细胞，可用于修复组织损伤或创造新细胞。早期研究显示，干细胞疗法可能对受DMD影响的肌肉再生有效。然而，需要更多的临床研究来证实这些发现，并确定使用这种治疗的最佳方式。
治疗DMD也面临着许多挑战。

最明显的挑战是DMD是一种进行性疾病，这意味着疾病的严重程度会随着时间的推移慢慢增加。DMD的早期干预措施，如用于治疗其他形式的肌肉萎缩症，通常对治疗DMD患者并不有效。此外，由于DMD是一种遗传性疾病，目前还没有已知的治愈方法，也没有可靠的方法来减缓或阻止疾病的发展。

另一个关键的挑战是开发药物疗法，有效解决DMD的根本原因，而DMD通常是由遗传和环境因素共同造成的；寻找更好的方法来监测和跟踪病人的进展和结果；以及开发更有效的教育和宣传措施，以提高对该疾病的认识。

幸运的是，在全球杜兴氏肌肉萎缩症市场上有几种治疗方法，可以改善DMD患者的生活质量。这些治疗方法可以包括辅助呼吸装置、物理治疗和药物。然而，需要注意的是，这些治疗方法只能提供部分缓解，不一定能阻止疾病的发展。需要进行更多的研究来为DMD患者开发更有效的治疗方法。