2022年，美国食品药品管理局（FDA）这五大药物和生物制品批准最受瞩目：这些新批准的药物在治疗某些形式的癌症、心血管疾病和罕见遗传性疾病方面取得了重大进展，引人注目。

1. Mirati Therapeutics公司的Krazati（adagrasib）。

12月初，FDA加速批准Krazati用于治疗KRAS G12C突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。Krazati是一种有效的口服KRAS G12C的小分子抑制剂。

Krazati是该机构批准的第二种KRAS抑制剂——这种癌症靶点曾被认为是无成药性。安进公司的Lumakras是第一个获批上市KRAS抑制剂，于2021年5月进入市场。

虽然估计不一，但华尔街的分析师对Krazati销售高峰预测，可超过10亿美元。由于这些乐观的销售预测，也一直是2022年Mirati被收购谣言的主角。

2. Alnylam制药公司的Amvuttra (vutrisiran)

6月，FDA批准Alnylam公司的Amvuttra用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR）与多发性神经病。Amvuttra属于一类新兴的RNA干扰疗法（RNAi）新型疗法。

这一批准有两个重要原因。在临床上，Amvuttra从FDA获得绿灯，为患有这种破坏性神经疾病的患者提供了另一种可行的治疗选择。

约翰霍普金斯大学神经病学和HELIOS-A研究调查员Michael Polydefkis医学博士说，这项批准对hATTR淀粉样变社区来说是非常鼓舞人心的，Amvuttra已经证明有可能阻止或逆转患者的多发性神经病变的进展，而且安全性可以接受。

其次，Amvuttra获得批准可能为明年RNAi药物制造商的竞争创造条件。就Alnylam而言，它可能是RNAi领域的一个主要新参与者。

3. 百时美施贵宝的Camzyos（mavacamten)

4月，BMS宣布FDA批准Camzyos用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)心功能分级为II-III级阻塞性肥厚心肌病（阻塞性HCM），以改善功能能力和症状。

Camzyos是BMS在2020年底以131亿美元收购MyoKardia的核心产品。这种心力衰竭药物每年的峰值销售额估计超过40亿美元，人们普遍预计该药将在BMS这家制药巨头的Opdivo和Eliquis等畅销产品即将到来的专利到期潮的斗争中发挥重要作用。

据该公司称，Camzyos是FDA批准的唯一一种选择性针对心肌蛋白的异生可逆抑制剂，其目标是阻塞性HCM的潜在病理生理学。

4.蓝鸟生物的Skysona (eli-cel)

9月，蓝鸟生物的Skysona获得了今年的第二个FDA批准，这是一种一次性基因疗法，适用于罕见的神经系统疾病脑肾上腺白质营养不良症（CALD）患者。

Skysona值得关注的原因有两个。首先，一次性输液将花费300万美元，使其成为市场上最昂贵的治疗方法。第二，Skysona为美国越来越多的商业化基因疗法增加了一个新的清单。

不久前，基因治疗领域还被安全问题和不太理想的疗效所困扰。然而，像蓝鸟生物这样的新一代开发商已经通过更安全、更有效的产品从根本上改变了这个领域。

5. Amylyx制药公司的Relyvrio (AMX0035)

9月，FDA为Amylyx公司备受争议的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）药物Relyvrio开了绿灯。

Relyvrio是一个“有故事”的项目，有两个主要原因。

首先，也许是最重要的，在Relyvrio获得批准之前，没有任何改变病情的治疗方法可以提供给ALS患者。因此，FDA的批准是这种渐进性神经退行性疾病治疗模式的一个重大进步。

其次，Relyvrio的监管审查并不像往常一样。3月，FDA的专家小组最初投票反对批准该药物，尽管ALS的医疗需求高度未得到满足。然而，在该公司提交了新的分析后，该机构后来同意进行第二次专家小组投票。这个新的分析导致了专家小组的积极投票，为Relyvrio的批准铺平了道路。

华尔街预计，Relyvrio在商业业绩达到顶峰时，每年将近5亿美元。

参考资料：www.biospace.com