IVERIC bio近日宣布，美国FDA授予该公司旗下药物Zimura（avacincaptad pegol）突破性疗法认定（BTD），用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。Zimura是首项且是目前唯一在此适应症上，获得突破性疗法认定的在研疗法。IVERIC亦宣布向美国FDA滚动递交新药申请（NDA）的第一部分，并预计于今年年底完成最终递交。

地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。地图样萎缩病变是一种平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位的疾病，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。此疾病是由于过量补体活化引起不可逆病变，导致视网膜细胞受损所导致。目前没有被美国FDA或欧洲药品管理局批准的治疗方案可用于治疗地图样萎缩。

Zimura是一款补体C5蛋白抑制剂在研药物。借由靶向C5蛋白，Zimura具潜力抑制补体系统活化，进而避免视网膜细胞萎缩与地图样萎缩病程的进展。

Zimura获得突破性疗法认定是基于GATHER1与GATHER2两项为期12个月的关键临床3期试验结果。在GATHER1与GATHER2试验中，分别有286与448位患者入组，两试验皆达成预定主要终点。根据GATHER2试验特殊试验方案评估（SPA）协议，FDA要求基线至12个月内地图样萎缩面积的平均增长率（斜率）数据。分析显示，根据未转化数据（观察数据），与假性注射相比，药物治疗所引起的差异在GATHER1与GATHER2试验中，分别为35%（p=0.0050）与18%（p=0.0039）。在两项试验中，Zimura皆展现良好的安全性，没有观察到严重性眼内炎，亦无报告眼内炎症或缺血性视神经病变事件。

“在两项临床试验当中，Zimura皆一致性地展现持续改善的治疗效果，”Iveric的总裁Pravin U. Dugel博士说道，“我们相信此药物具潜力可以安全并有效地通过保护光受体细胞来保存患者的中心视力。这些患者与这项可能改变人生、导致不可逆失明的疾病共存。”

参考资料：
[1] Iveric Bio Announces FDA Has Granted Breakthrough Therapy Designation for Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy. Retrieved November 18, 2022 from https://investors.ivericbio.com/news-releases/news-release-details/iveric-bio-announces-fda-has-granted-breakthrough-therapy