年化生长速率10.66 厘米/年，目前唯一“头对头”证实对比生长激素日制剂优效的长效产品有望上市。

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一年长高10.66厘米
周制剂，每年少打313针

今日（11月17日），维昇药业首次对外公布其长效生长激素（周制剂）——隆培促生长素（lonapegsomatropin）3期关键临床试验的主要研究数据。

该试验针对中国生长激素缺乏症（GHD）儿童，与目前中国已上市的绝大多数每日注射短效制剂相比，隆培促生长素是从Ascendis Pharma引进的新型长效生长激素，只需每周注射一次。

研究结果表明，隆培促生长素或生长激素日制剂治疗52周后，年化生长速率（AHV）分别为10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (组间差异0.91，95% 置信区间：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，达成研究主要终点，即隆培促生长素非劣于生长激素日制剂。

对患者而言，一周一次长效生长激素带来更好的依从性，每年少打313针，相当于注射次数大幅降低了86%，有利于减少漏针情况，同时减轻患儿痛苦，从而更好地达到治疗目标。

根据预设统计检验，主要终点的分析结果也证实隆培促生长素优于生长激素日制剂。多个预设的敏感性分析证实了结果的稳健性。

同时，安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。

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预计销售额将达15亿美元

隆培促生长素是一种每周给药一次且释放未经修饰生长激素的前药，注射后，连接结构以特定速率自动裂解，并以可控的方式释放未经修饰的生长激素。

维昇的3期关键临床试验是一项针对中国儿童GHD治疗的随机、开放、阳性对照临床试验，由中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任罗小平教授领衔作为主要研究者。

罗小平教授进一步解读主要研究数据时表示：“从第13周开始，AHV在隆培促生长素组明显高于生长激素日制剂组。”

与基线相比，第52周的身高标准差积分(SDS)在隆培促生长素组和生长激素日制剂组分别增加1.01和0.83 (p=0.0015)；且第13周开始，隆培促生长素组身高SDS改善更明显。

在52周治疗期间，两组的平均胰岛素样生长因子-1（IGF-1）SDS均增加至正常范围内且隆培促生长素组相对较高。IGF-1为肝脏对生长激素反应时产生的一种多肽，其生理作用主要为刺激软骨细胞增殖、分化和胶原的合成。GH-IGF 的增强/拮抗系统可增强生长激素的合成代谢作用，同时减弱糖异生和脂肪分解的生长激素潜在不良效应。

维昇药业首席执行官兼执行董事卢安邦表示，根据已上市产品的公开数据，隆培促生长素是目前唯一证实对比生长激素日制剂优效的长效产品。

隆培促生长素在大中华区以外的全球临床开发由Ascendis Pharma A/S负责，该药已分别于2021年8月和2022年1月被美国食品和药品监督管理局（FDA）及欧盟委员会（EC）批准用于儿童生长激素缺乏症。

据Evaluate Vantage预测，隆培促生长素上市后，在2026年的全球销售额将达到15亿美元。

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长效水针剂成主要研发方向

据弗若斯特沙利文预测，到2030年，全球儿童生长激素缺乏症的治疗的市场规模将达到60亿美元。

目前，市面上的生长激素主要有三大类别，分别是每天注射一次的重组人生长激素注射用冻干粉针剂（粉针）和重组人生长激素注射液（水针），以及每周注射一次的聚乙二醇重组人生长激素注射液（长效剂型）。

据华鑫证券推算，粉针、水针、长效剂型年化费用分别约为 2 万元、5.5 万、15 万元，考虑到粉针纳入集采的影响，按照34 个省级行政区集采市占率=50%推算，其团队预计2022年后粉针平均年化费用将调整为1.5万元。

弗若斯特沙利文数据指出，中国儿童生长激素缺乏症的治疗的市场规模在2014年至2018年按照年复合增长率33.5%递增，预计这一市场规模到2030年将达32亿美元（按当前汇率折算，约228亿元人民币），其中长效生长激素市场规模预计为10亿美元，占整体市场的31%。

德邦证券指出，生长激素粉针上市较早，竞争相对激烈，价格最低，利润率最低，市场份额逐渐被水针取代。长期看来，长效剂型发展潜力大，预计未来10年长效生长激素渗透率将进一步提升，销售占比有望达到1/3。

长效剂型生长激素已成国内关于生长激素的主要研发方向。除了维昇药业和长春高新（金赛药业）以外，安科生物、天境生物、特宝生物、优诺金、亿帆医药等企业均有涉足。

全球范围内，目前已获批上市的长效生长激素产品共有3款，分别是金赛药业的金赛增、诺和诺德的Somapacitan，以及维昇药业的隆培促生长素Skytrofa。

其中，金赛增是国内唯一的长效生长激素品种，目前已在多省纳入集采。例如，青海省药品招采平台、黑龙江省药品集中采购网分别于今年3月17日、8月8日公布的企业自主申请降价信息显示，金赛增（规格：54IU/9.0mg/1.0ml）的价格由原来的5600元调整为3500元，降幅达37.5%。

东吴证券在今年3月的一份研报中指出，短期生长激素水针价格体系相对稳定的原因包括产品竞争不充分、医保费用占比较低、院外为主要市场、患者使用便利性和依从性明显区别于粉针等。同时，长效生长激素产品格局好、优势明显，可快速迭代短效产品，降低集采影响。