近日，Amgen（安进）宣布其在研RNAi疗法olpasiran的2期临床试验取得积极结果，相关数据已发表在《NEJM》期刊上。

Olpasiran是一种小干扰RNA（siRNA），旨在降低人体载脂蛋白（a）的产生，载脂蛋白（a）是Lp（a）的关键成分。

这种siRNA 药物在几年前就因安进与Cytokinetics合作药物 omecamtiv mecarbil的挫折而成为人们关注的焦点。

此次，安进进行了一项OCEAN（a）-DOSE试验——一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验。该研究共入组281例Lp（a）＞150nmol/L的动脉粥样硬化性心血管疾病患者，治疗组包含4个剂量组，另外一个组为安慰剂组。

试验数据显示：与安慰剂相比，每 12 周接受 75 mg 或更高剂量的患者在第 36 周时 Lp(a) 降低了 95% 或更多。在这些剂量（75 mg 或更高）下，超过 98% 的患者在第 36 周时其 Lp(a) ) 水平下降至标准值125 nmol/L或更低。

而olpasiran组与安慰剂组的不良反应率相似。最常见的药物相关不良反应为注射处的疼痛。

安进将于下个月开始olpasiran三期试验。

参考资料：
https://endpts.com/amgen-maps-a-phiii-journey-for-its-latest-great-cardio-drug-hopeful-can-it-succeed-this-time/