Ascendis Pharma今日宣布美国FDA接受其在研药品TransCon PTH（palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。FDA预计于2023年4月30日完成审查。此外，Ascendis预计在今年第4季度向欧洲药品管理局（EMA）递交上市许可申请（MAA）。

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是甲状旁腺激素（PTH）水平不足，导致血液中低钙和磷酸盐水平升高。大多数患者在甲状腺手术期间损伤，或意外切除甲状旁腺后发生此疾病。钙补充剂和活性维生素D的常规治疗不能有效解决甲状旁腺功能减退的短期症状、长期并发症或生活质量影响。目前尚无恢复生理激素水平的替代治疗。

TransCon PTH是一种每日一次长效甲状旁腺激素前药。它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。TransCon PTH在美国和欧盟已被授予治疗甲状旁腺功能减退的孤儿药资格。

▲Ascendis Pharma公司研发管线（图片来源：Ascendis Pharma公司官网）

在今年3月所公布的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验中，共有82位慢性甲状旁腺功能减退成人患者入组。试验结果显示，接受TransCon PTH治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），在安慰剂组此数值仅有4.8%（p<0.0001）。此外，通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状，均获得统计学显著减少。

安全性方面，TransCon PTH通常耐受良好，无研究药物相关停药。3例患者在治疗期间停药：安慰剂组2例，TransCon PTH组1例。82%的TransCon PTH组患者和100%的对照组患者报告了治疗后出现的不良事件（TEAE），其中大多数严重程度为1、2级。

“我们很高兴TransCon PTH获得优先审评资格，并期待与FDA在审查过程中的合作，”Ascendis的内分泌罕见疾病临床开发与医学事务部门负责人兼资深副总裁Birgitte Volck博士说道，“我们相信我们临床试验的结果指出TransCon PTH为一项治疗成人甲状旁腺功能减退症患者的潜在激素疗法。我们了解这些患者的迫切需要，并将持续努力将这项药品尽快带给病患。”