国内市场还在探讨罕见病的入场问题时，海外药企已经陷入和监管机构“不进则退”的双方角力期，高额的医保费用支出，药企对于市场的垄断，以及药物流通环节中的回扣与“暗门”，显然都是隐藏在患者可及性背后的问题。

因为旗下一款罕见病药物的慈善援助计划能否施行，辉瑞向最高法院提交了请愿书。

此前，美国下级法院在裁决中表示，禁止辉瑞为公司旗下罕见病药物Tafamidis提供财政援助，而辉瑞则在请愿书中抗辩称，法院这一裁决将切断药企对于部分患者家庭的援助。

关于罕见致命心脏病药物Tafamidis的“回扣案”，一直以来备受争议，而作为其当事人，辉瑞的反击已经持续了两年之余。近期，辉瑞直接向美国最高法院提交了一份请愿书。作为制药界巨头，辉瑞的“反击”之举足以引起行业关注。细翻此前因被指控“回扣”花重金与政府达成和解的案例并不在少数。

不过，一位长期关注美国医药合规市场的律师告诉E药经理人，“这件事，它（辉瑞）不可能赢”。

美国卫生与公众服务部政府（HHS）曾指出，如果辉瑞在此次激烈的反回扣案中获胜，可能会导致生物制药公司向美国联邦医疗保险提供补贴的药品出现“淘金热”。

01 边界模糊：患者援助还是药品回扣？

2019年5月，辉瑞口服药物氯苯唑酸（tafamidis）获FDA批准上市，用于治疗罕见心衰并发症——转甲状腺素蛋白心肌病（ATTR-CM），此药也是FDA批准的首款治疗该疾病的药物。

在市场竞争方面，Alnylam制药公司和Ionis制药公司也有治疗类似疾病的药物，其竞品药物每年花费约45万美元。相比之下，辉瑞这款药物的定价看起来要“温和”很多。获批之后，辉瑞推出了每年22.5万美元的药品清单定价。曾有数据分析师认为，该药物在2024年的年销售额将超过15亿美元。

据辉瑞公司估计，美国大约有10万人患有这种疾病，其中绝大多数未被诊断。鉴于该类罕见性心肌病的患病群体主要是老年人，所以有很大比例的患者能进入美国政府的医疗保险计划。对于那些无力支付高额药物费用的医疗保险患者，辉瑞提出了一项援助计划，用于支付每年1.3万美元的药物自付费用。

但在2020年夏天，辉瑞被指控涉嫌以患者慈善机构捐款补贴的方式帮助参与医疗保障计划的患者支付该药物的治疗费用，从2005年开始，HHS便对外明确，当制药公司以任何形式提供财务帮助时，都存在欺诈和滥用的高风险。随后辉瑞起诉HHS，正式发起“反击”。

若起诉成功，辉瑞将被允许直接向参与该药物医疗保障计划的患者提供治疗费用的共付支持，此外，辉瑞还将被允许资助外部的独立慈善机构，通过第三方的方式来帮助患者支付该药物的共付额。

不过，HHS称辉瑞的诉讼“不仅毫无价值，而且毫无道理”，并指明若使用辉瑞的该款药物来治疗所有患有罕见、进展性、致命的转甲状腺素淀粉样心肌病的合格患者，每年将增加300多亿美元的医疗保健支出。

HHS行业指导部门前负责人詹妮弗·迈克尔表示，如果法院全面应用辉瑞的标准，这将导致制药公司之间产生“淘金热”。

迈克尔指出，法官曾直截了当地问辉瑞，为什么不通过降低tafamidis的价格，反而通过这样的计划进行补贴？辉瑞作出的回应是，无论该药物的定价是多少，总会有一部分患者负担不起分摊成本，而且在提供直接补贴方面仍存在法律问题。

至今，辉瑞试图说服联邦最高法院，称此前的裁决威胁到了几乎所有帮助患者获得联邦资助医疗保健的活动——包括普通交易和慈善项目。目前，尚不清楚最高法院是会受理此案，还是会站在辉瑞或第二巡回法院一边。但法院仍表示，任何专门用于诱导医疗保险受益人购买联邦可报销药物的患者援助项目都完全属于《反回扣法案》的禁令范围内。

02 药企回扣门背后：线人拔“枪”，市场为王

被卷入“回扣门”疑云的药企比比皆是。早在1972年，也就是将近50年前，美国就在其《社会保障法案》中加入了《反回扣法案》，专门针对医疗领域的商业贿赂进行了一系列规定。

按照《反回扣法》规定，制药公司不得直接或间接提供或支付任何报酬，包括现金或任何现金替代物，以诱导患者购买药品，包括医保患者的共付费用。

无论是直接给医生、患者现金还是邀请吃饭，送礼，旅行，抑或是赞助会议，医疗领域回扣存在的形式多种多样，甚至越来越隐蔽。近年来大药企通过基金会转一道手，以慈善为名行“回扣”之实的案例更是屡见不鲜。

2021年8月，美国老牌药企雅培同意支付1.6亿美元，向美国司法部解决其旗下公司向糖尿病患者提供免费血糖仪等回扣手段以骗取医保报销的指控。

2021年1月份，渤健（Biogen）公司不得不支付2200万美元，解决其违反《虚假申报法》和《反回扣法》的指控，具体的原因和这个非常类似，渤健（Biogen）公司就是涉嫌非法利用两家基金会医保患者的共付费用，这些患者被开出了渤健公司两种多发性硬化症药物Avonex（重组人干扰素β-la）和Tysabri（那他珠单抗）。

无独有偶，法国制药龙头赛诺菲美国分公司被指控通过一家独立的慈善基金会的援助基金（“TAF”），向使用“自家”多发性硬化症药物Lemtrada的医保患者支付补偿性“回扣”。
2020年3月，赛诺菲以支付1185万美元和解费的代价，了结对其违反《虚假申报法》（False Claims Act）的指控。

有句话说得好，医药回扣本质上是药厂和医生之间合谋对医保的诈骗。

在中国医药卫生文化协会医保支付研究中心研究员仲崇明看来，辉瑞这起事件背后的核心争议和矛盾点，并非围绕“以患者利益为中心”而讨论的价格高地，重心在于这种慈善“补贴”行为对于医药市场正常运营秩序的打破。在赠药方案和《反回扣法》之间复杂的纠缠下，法律如果对这种补贴行为置之不管，药企可能会跟风“补贴”，最后导致药价虚高。

仲崇明解释称，“补贴”方式一旦盛行，药企很可能先涨价再补贴，这种情况一般多发于罕见病领域，普药和特药市场比较大，企业懒得这么做。美国法院对于“补贴”行为说不，对于罕见病行业秩序的管理显然是有好处的，不然根本没办法管罕见病药价，因为总是有太多影子价格、抽屉交易。

当然，仲崇明也强调，国内目前很少见到这个话题，大家对企业赠药方案还感到很庆幸。关于罕见病药物的定价问题，不是一个简单的作业成本法，要看供需关系水平，但辩证来看，当政府、行业的监管体系还不完善时，有一些赠药方案，患者还是能得到实惠。

和中国“全民医保”的方针不同，美国商保和社会医疗保险占比不相上下，但是商保的付费群体多为职场人群，社会医疗保险则包括老年与残障健康保险（Medicare）、医疗援助（Medicaid）、儿童健康保险以及其他种类保险，尤以Medicare和Medicaid的覆盖面最为广泛。

Medicare共包含住院保险（PartA）、补充医疗保险（PartB）、医疗保险优惠计划（PartC）以及处方药计划（PartD）四部分，主要面向65岁以上的老年人或患有残疾或晚期肾病的美国公民，这部分患者主要为美国低收入人群。

罕见病用药的偿付报销主要被包含在PartB与PartD这两部分中。在美国，99%的罕见病病人的医疗费用都源自于国家投资的医疗保健计划，同时，病人可自由选择加入不同保险计划，从而获取最大程度地报销。具体的报销比例与患者选择的医疗保险种类和所花费的药品费用有关，举例来说，PartB可以为罕见病患者报销80%的费用。Medicaid中同样可以对罕见病进行部分偿付，具体比例则要根据美国各州的相关规定。

对于类似辉瑞这样的药企“慈善援助”行为，北京智燃律所萨仁律师从另一个视角进行了解读。

在其看来，类似辉瑞这样的大药企通过“慈善援助”计划，对患者有低价吸引的优势，罕见病用药往往是长期治疗甚至是终身治疗，很多患者受制于经济压力，更倾向于选择价格

更低的而不是最适合的药，如果大家都开始采用“回扣补贴”的形式，那只有“回扣补贴”力度大的药企是赢家，这样很可能会逆向淘汰掉此类罕见病的其他药品和疗法。
这类似于大家常提到的剧场效应，第一排的人站起来了，第二排的人和第三排的人他都得站起来，没有必要的竞争造成了资源的浪费和倒置。

此外，通过对不到药品治疗费用6%的慈善援助，吸引到患者首选该药品，那么剩余费用通过政府买单的方式，药企实际上撬动了一个更大的市场。需要警惕的是，这种回扣补贴策略下，药品价格没有变动，而早期上市又进行大力补贴的药企势必占据较高的市场份额，这一罕见病领域未来的研发和改进是否会因此受到影响或停滞？

目前看来，药企和监管部门之间关于“慈善援助”和“反回扣”的角力还在继续。

有意思的是，推动药企不得不面对《反回扣法案》压力的，往往是他们的前员工，美国证监会（SEC）在2010年成立了举报人计划，鼓励个人向SEC提供高质量的风险线索，举报人有可能得到罚款总额的10%-30%，自计划启动以来，SEC已经向举报人支出了超过13亿美元的奖励，这也成为药企和监管部门双方角力过程中的一个关键因素。

构建多层次医疗保障体系，在罕见病领域探索药品共付机制，一直是行业在讨论的热点话题。对于国内市场来说，在实现早期的需求供给之后，下一步该如何调整监管视角，细化监管方式，辉瑞和监管之间的不同态度值得揣摩。