10月17日，FDA宣布将Biogen/Ionis联合开发的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物Tofersen的审查期延长3个月至2023年4月25日。

Tofersen是一种反义疗法药物，用于超氧化物歧化酶1 (SOD1) 肌萎缩侧索硬化症 （ALS）。SOD1 ALS是由SOD1基因突变引起的。Tofersen与SOD1的mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经系统疾病，在我国也叫做渐冻人症。ALS以进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动为主要临床表现，会影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致肌肉失控。

今年7月26日，Biogen宣布FDA已接受Tofersen的新药申请 （NDA）并获得优先审查，并给予《处方药用户付费法案》（PDUFA）的行动日期为2023年1月25日。

Biogen最新发布的声明表示，其此前提交了FDA在审查中要求的信息回应，但FDA认为这是对上市申请的重大修改，因此需要更多时间来进行审查。

“我们致力于为FDA提供有关tofersen审查所需的任何细节材料，”Biogen全球安全和监管科学负责人兼研发临时负责人Priya Singhal表示，随着审查持续，Biogen也保持对早期受试者的随访计划。今年6月，Biogen报告了tofersen III期 VALOR研究的12个月数据。
参考资料
Biogen Announces FDA’s 3-Month Extension of Review Period for the New Drug Application for Tofersen