CRISPR疗法是进行基因编辑的强大工具，可以对基因进行定点的精确编辑。2020年，2位女科学家因为发明CRISPR基因编辑方法而获得了诺贝尔化学奖。

近日，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics两家公司表示，FDA允许其治疗镰状细胞病和β地中海贫血的CRISPR细胞治疗候选产品exa-cel进行滚动审查。2022年11月，Vertex将向FDA提交BLA(生物制品许可申请)，预计2023年第一季度完成申请。

如果exa-cel 获准，它将成为首个上市的基于 CRISPR 基因编辑技术的疗法。迄今为止，临床研究数据表明，对于大多数患者而言，仅一次exa-cell治疗，即可显著减轻镰状细胞病和 β 地中海贫血患者的症状和疾病负担。

投资公司 RBC Capital Markets 的分析师 Brian Abrahams 在一份报告中写道，Vertex 的目标是在 2022 年底之前提交一份完整的申请。尽管如此，分析师认为提交申请的时间差异影响不大，最主要的是 exa-cel 的潜在销售前景。

与此同时，辉瑞、诺华和诺和诺德等实力雄厚的公司也正在努力开发治疗镰状细胞病和β地中海贫血的新药。就在上个月，蓝鸟生物的基因疗法Zynteglo获得 FDA 的批准，用于需要输血的严重 β 地中海贫血患者的治疗。同时，蓝鸟生物也在开发一款治疗镰状细胞病的基因疗法。

此外，exa-cel 的给药方式可能会影响患者选择它进行治疗。它是用患者自身的造血干细胞制成的，进行基因改造，再输回患者体内。该治疗过程中，要求患者接受白消安治疗，这是一种难以耐受的化疗方案。曾经exa-cel 临床试验中一名患者出现脑出血，研究人员将此归因于该治疗方案。

CRISPR Therapeutics 曾表示，它正在探索不涉及化疗的替代疗法。即便如此，有分析师认为，该疗法的商业前景将因使用白消安而受到限制。

但是Vertex 却对对 exa-cel 的销售潜力非常有信心。去年，该公司向 CRISPR 支付了 9 亿美元进行合作，以便 Vertex 在 exa-cel 上市时获得更多的利润。

参考资料：
https://www.biopharmadive.com/news/vertex-crispr-approval-filings-sickle-thalassemia-gene-editing/632754/