本期看点：

[1] 欧盟监管机构发布加速临床试验工作计划，列出未来5年10大重点发展方向。
[2] 美国FDA局长介绍预防药物过量和减少相关死亡问题的新举措，强调4大重点。
[3] 利益攸关方就FDA收回突破性疗法认定的指南草案提出意见。
欧盟监管机构发布加速临床试验2022-2026工作计划

日前，欧盟，欧洲药品管理局（EMA）和欧盟HMA（Heads of Medicines Agencies）联合发布了在欧盟加快临床试验项目（ACT-EU）的2022-2026工作计划。这一项目于2022年1月启动，旨在革新临床试验的启动、设计和运营，目标是将欧盟开发成为临床研究的中心之一，促进高质量、安全有效药品的开发，并且更好地将临床研究整合到欧盟的健康系统中。

这一工作计划列举了10项重点，包括落实在今年1月启动的临床试验监管条例（Clinical Trials Regulation），构建包含多种利益攸关方的平台，现代化良好临床实践（GCP），增强临床试验数据分析的可及性等等。

相关链接：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/act-eu-multi-annual-workplan-2022-2026_en.pdf

FDA局长介绍对抗药物过量和相关死亡的新举措
美国FDA局长Robert M. Califf博士日前在FDA官网发文，介绍了FDA在对抗药物过量（drug overdose）和相关死亡方面的新举措。

Califf博士表示，FDA将专注于以下4个方面：

通过消除不必要的药物处方和不适当的长期处方，支持初级预防。
鼓励通过创新和教育降低药物过量带来的不良后果。
促进基于证据的创新疗法开发。
防止公众获得未获批、伪造、或黑市药物。

相关链接：
https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/fdas-overdose-prevention-framework-aims-prevent-drug-overdoses-and-reduce-death

利益攸关方就FDA收回突破性疗法认定的指南草案提出意见
日前，FDA就收回突破性疗法认定（BTD）发表指南草案，指出三种情况下可能收回突破性疗法认定，其中一种情况为：另一种药物获得批准，满足了授予BTD药物想要解决的未满足医疗需求。导致BTD在研药物不再满足与已有疗法相比，显著改善治疗后果的标准。

草案发布后，收到来自医药组织和患者组织的反馈。认为由于另一种药物获批导致BTD收回的情况需要进一步澄清和操作方面的灵活性。

囊性纤维化（CF）基金会表示，FDA应该考虑将多款疗法带给具有未竟需求的患者的益处。患者可能对已经获批的药物不耐受，或者没有应答。获得BTD的在研疗法如果随后获批，可能为更广泛的患者群体带来显著获益。这一情况目前未纳入FDA指南的考量。

再生医药联盟（ARM）认为，即使另一种新药获批，如果BTD在研疗法与获批疗法相比，仍然有潜力提供显著临床或安全性获益，应该有权利保留BTD。目前的指南可能被错误理解成只要任何其它药物获批，BTD药物自动被认为不再满足BTD条件。

吉利德科学公司认为，任何收回BTD的决定应该包括对药品开发商的预先通知，以及给予药品开发商回复的机会，让它们可以递交更多数据和支持BTD的证据，并且与FDA会晤进行讨论。

相关链接：
https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/8/stakeholders-ask-fda-to-be-more-flexible-on-rescin