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8月23日，拜尔的全资子公司Asklepios BioPharmaceutical (简称：AskBio) 在法国已获准进行新型亨廷顿病 (HD) 基因疗法 BV-101的 I/II 期试验。

BV-101 是一种新型的、专门设计的腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法，可同时解决患病神经元的代谢功能障碍，并有助于清除突变的亨廷顿蛋白。BV-101 通过 MRI 引导的神经外科技术对大脑基底结构中的目标组织进行给药。在小鼠的临床前研究中，BV-101 通过递送 CYP46A1（一种脑特异性酶，在亨廷顿病患者中减少），证明了其修复基本胆固醇通路、提供神经保护和恢复身体机能的能力。

BV-101于2019年被欧洲药品管理局授予欧盟孤儿药认定。

“与其他治疗亨廷顿病的方法不同，BV-101旨在恢复胆固醇代谢，减少突变亨廷顿蛋白并改善神经元功能。重要的是，BV-101不会影响细胞中正常亨廷顿蛋白的水平，” BrainVectis 的创始人，现任 AskBio 部门主管Nathalie Cartier-Lacave博士说，“如果这个疗法最终成功了，我们就可能改变导致严重功能障碍和认知衰退的疾病的进程。”

目前，还未有针对 HD 疾病改良疗法获批的。HD是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，根据孤儿药品委员会 (COMP) 提供的信息，它影响着欧盟约 62,000 人，该疾病是由亨廷顿基因的异常重复突变导致神经细胞内异常的亨廷顿蛋白质聚集引起的。这会导致身体和精神完全恶化等一系列症状，症状通常始于 30-50 岁的成年人，但也可能发生在更早的年龄。

“这项试验在法国的批准标志着一个重要的里程碑。” AskBio 的首席执行官兼创始人Sheila Mikhail说道，“如果成功，这种治疗亨廷顿病的新方法可能会影响未来治疗许多其他神经退行性疾病的方式。”

关于 BV-101 临床试验

BV-101 临床试验是一项开放标签、剂量递增的研究，以评估 BV-101 对患有早期亨廷顿病的成年受试者的安全性、耐受性和初步疗效。该试验将包括 12-18 名参与者，预计将于 2022 年第四季度在巴黎开始。

关于 AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) 是拜耳于 2020 年收购的全资和独立运营子公司，是一家致力于开发挽救生命的药物和改变生活的基因治疗公司。该公司拥有一系列临床项目组合，涵盖神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病等适应症，临床阶段管道包括庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭的治疗。AskBio 的基因治疗平台包括 Pro10™，一种行业领先的专有细胞系制造工艺，以及广泛的AVV衣壳和启动子库。全球总部位于北卡罗来纳州三角研究园，欧洲总部位于在英国爱丁堡。该公司已经生产了数百种专有AVV衣壳和启动子，其中一些已进入临床试验。它是基因治疗领域的早期创新者，在AAV生产、嵌合和互补衣壳等领域拥有750多项专利。

参考资料：
https://www.prnewswire.com/news-releases/brainvectis-a-subsidiary-of-askbio-receives-clearance-to-conduct-phase-iii-clinical-trial-in-france-for-its-novel-gene-therapy-for-early-stage-huntingtons-disease-301610417.html