Vertex Pharmaceuticals今日宣布，根据今年稍早其药物VX-548在治疗神经性疼痛患者的临床2期试验积极结果，以及公司与美国FDA对其关键性临床开发项目设计达成的共识，Vertex计划于2022年第4季度开始VX-548的临床3期试验。此外，FDA也授予VX-548突破性疗法认定，用于治疗中、重度急性疼痛。

VX-548是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是在外周神经系统痛觉信号传导中起到关键性作用的电压门控钠通道。它是经过遗传学验证的疼痛治疗靶点。Vertex的策略是通过选择性抑制NaV1.8，开发新的药物类型，与阿片类药物相比，它们可能在提供更好的镇痛效果同时，避免上瘾等副作用。

VX-548在今年3月所公布的两项2期概念验证临床试验中获得积极结果。与安慰剂相比，高剂量VX-548治疗可以导致疼痛主要终点的迅速、统计显著和具有临床意义的改善。

▲VX-548在两项2期临床试验中获得积极结果（图片来源：Vertex公司官网）

VX-548接下来治疗急性疼痛的关键项目包含了两项随机、双盲、安慰剂为对照组的临床3期试验，目的在于检验此药物在治疗拇囊炎切除手术（bunionectomy）与腹部整形手术（abdominoplasty）后引起的急性疼痛上的疗效与安全性。这两项临床试验的主要终点皆为与安慰剂相比，在48小时内，经过时间校正的综合疼痛强度差异总和（SPID48）。

此临床3期项目亦包含一项单臂试验，以检视VX-548在治疗其他不同种类的中、重度急性疼痛上的安全性与疗效。在此试验中，患者会有长达14天的治疗。

“我们很高兴能够与FDA完成讨论，并在治疗急性疼痛的关键临床开发项目上达成共识，”Vertex的首席医学官兼全球医药开发和医疗事务执行副总裁Carmen Bozic博士说道，“VX-548在临床2期试验中展现积极的益处/风险比，我们正加紧将这项可以快速控制疼痛但却不造成上瘾的药物，带给那些正在等待的病患。”

参考资料：
[1] Vertex Advances VX-548 in Acute and Neuropathic Pain. Retrieved July 22, 2022 from https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-advances-vx-548-acute-and-neuropathic-pain