7月20日，和誉医药公告宣布其创新CSF-1R抑制剂ABSK021被CDE认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。

此次突破性治疗药物认定是基于ABSK021在中国临床Ib期试验TGCT队列的优异研究结果。

TGCT是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为受累关节肿胀、疼痛、僵硬和关节活动减少，严重影响患者生活质量。

依据2013年世界卫生组织的分类标准，该疾病可分为局限性TGCT和弥漫性TGCT。局限型TGCT佔所有病例的80-90%，弥漫性TGCT佔所有比例的10%-20%。大多数TGCT都存在集落刺激因子（CSF1）的过表达。

手术切除是TGCT的标准治疗手段，然而并非所有TGCT患者都适合手术治疗。弥漫性TGCT患者的肿瘤通过手术切除难度大，可能导致严重的关节损伤、全滑膜切除、关节置换甚至截肢，且手术并发症风险较高。此外，有报道称超过50%的弥漫性TGCT患者手术切除后仍出现复发。对于无法手术的TGCT患者，在中国目前尚无可用的获批上市的药物。

ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可有效调节和改变巨噬细胞功能，并可能治疗多种巨噬细胞相关人类疾病。

和誉医药已在美国完成ABSK021临床Ia期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT外，和誉医药也在积极探索ABSK021在多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方（上海）医药科技有限公司一起探索其在渐冻症等中枢神经系统疾病中的应用。