2022年5月16日-5月19日，第25届美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）年会在华盛顿特区举行。会上，多家来自中国的基因与细胞治疗企业汇报了最新研究成果。

派真生物

派真生物专注于重组腺相关病毒（rAAV）载体包装的 CRO＆CTDMO 科技公司，此次携最新的专利技术平台 π- Alpha™ 293 AAV 高产技术平台闪亮登场，并在技术前沿专题演讲会场首次展示了项技术数据：在 200L 293细胞悬浮培养体系上实现了 7.3×10^16vg 的 AAV 总量，结合最新的工艺参数，可达到 1.8×10^17vg 总量，纯化后空壳率通常低于 5% 甚至 1%，HCD 含量可以低至 23ng/10^13vg， 远超业界悬浮 293 细胞体系 AAV 的总产能和产品标准，可以支持绝大部分临床级别生产及商品化生产需求。

药明生基

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的 CTDMO 公司，在此次大会上发布了四项关于腺相关病毒、慢病毒，以及 CAR-T 细胞的研究进展。其中 AAV 生产系统 TESSA，借助辅助线病毒实现了 AAV 载体的大规模、安全生产。与传统方法相比，TESSA 系统能将 AAV 产能提升20倍。而且产物质量、病毒基因组滴度、转染滴度等均有大幅提升。

纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。此次以海报汇报的形式展示了两项最新研发摘要，分别介绍了以 NRF2 为治疗靶点对视网膜神经节细胞的保护作用与针对常染色体显性遗传性视神经萎缩的优化 AAV 基因疗法的开发。

博雅辑因

专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的博雅辑因，此次以海报汇报形式展示了用于分析 DNA 和 RNA 编辑效率和产物的软件工具包 getools，与现有分析工具相比，getools 能够更高效、精准地分析多种类型的DNA和RNA编辑数据，分析体内和体外的编辑效率，解析复杂的基因编辑产物类型与突变图谱。

启函生物

启函生物是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，在此次年会上展示了2项研究结果，分别是：Super NK 细胞对血液瘤和实体瘤具有显著增强的杀伤能力以及研究干细胞分化的天然杀伤细胞（NK）的生物学活性和药物动力学平台。（该平台更真实地模拟了 NK 在人体临床应用中的体内环境，为测试基因编辑后 NK 的临床持久性提供了有用的动物数据。）

天泽云泰

致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法的天泽云泰在此次年会上以海报形式展示与中国科学院动物研究所共同开展的两项基因治疗领域的最新研究进展。一项是基于 AAV 的基因回补疗法用于治疗戊二酸血症I型的有效性评估；另一项是开发 CRISPR/Cas 系统工程化改造方法—MIDAS，能将 Cas12i、Cas12b、CasX 基因编辑效率分别提高137、11、465倍。

北海康成

立足于中国的全球罕见病的北海康成，此次以海报展示形式汇报了与国际基因治疗权威专家高光坪教授团队的合作成果：从内源性 hSMN1 启动子表达 co-hSMN1 的新型第二代 scAAV9 基因治疗在脊髓性肌萎缩（SMA）小鼠中显示了更强的效力、有效性和安全性。

科金生物

专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的科金生物，此次汇报了两项进展，其中一项研究是针对丙酮酸激酶缺乏症的体外基因编辑的细胞疗法CG001 ，最大限度的规避了 CRISPR 的脱靶效应，以及 AAV 进入体内造成免疫风暴和潜在致癌风险。

源健优科

专注于细胞与基因治疗领域的 CDMO 创新4×4服务模式的源健优科，此次做了关于病毒载体的汇报。

吉迈生物

专注于开发针对癌症和严重传染病的基因药物的吉迈生物在此次大会上发布了4项研究成果，分别是：免疫抑制雷帕霉素可延长抗 AAV 载体 IgM 形成时间、对 AAV 完整/空壳进行高产率高纯度分离的 AAV 上下游纯化策略、用于血友病B的肝靶向 AAV 基因治疗方法、用于湿性黄斑变性的 AAV 基因治疗方法。

斯丹赛

专注于开发用于治疗实体瘤的细胞免疫疗法的斯丹赛此次汇报了基于自主研发的 Coupled CAR® 平台技术开发的首发细胞治疗候选产品 GCC19CAR-T。这是一款自体 CAR-T 细胞疗法，用于治疗复发/难治性转移性结直肠癌，于2022年4月被美国 FDA 授予快速通道资格。

参考资料：
各公司公告
公开资料