近日，波士顿，Sionna Therapeutics 是一家成立于 2019 年的生命科学公司，旨在开发针对囊性纤维化 (CF) 的高效和差异化治疗方法，宣布该公司正式成立并完成 1.11 亿美元的B轮融资。

本轮融资由 OrbiMed 牵头，T. Rowe Price Associates, Inc.、Q Healthcare Holdings, LLC.（卡塔尔主权财富基金 QIA 的全资子公司）以及包括TPG's The Rise Fund、 RA Capital、 Atlas Venture 和囊性纤维化基金会在内的先前投资者参投。迄今为止，Sionna 已经筹集了大约 1.5 亿美元。

Sionna 正在推进一条一流的小分子管线，旨在通过稳定 CFTR 的第一个核苷酸结合域 (NBD1) 来完全恢复 CF 中缺陷的囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 蛋白的功能。CF的主要原因是影响NBD1稳定性和CFTR功能的ΔF508基因突变。

在临床预测的体外 CF 模型中，Sionna 的 NBD1 靶向小分子与其他互补调节剂结合，已证明有可能使受 ΔF508 基因突变影响的 CFTR 蛋白的折叠、成熟和稳定性正常化。这允许将 CFTR 适当地运输到细胞表面并正常调节离子和水的流动。通过将 ΔF508 基因突变患者的 CFTR 功能完全恢复到没有 CF 的人的细胞水平，Sionna 的管线有可能为 CF 患者提供一流的疗效和最佳的临床益处。

“NBD1 是一个众所周知且经过研究的靶点，但直到现在它一直被认为是不可成药的。基于我们在 NBD1 上的集中努力和持续进展，我们看到绝大多数 CF 患者的 CFTR 功能正常化的潜力，”Sionna Therapeutics 总裁兼首席执行官 Mike Cloonan说。“我们在 Sionna 的使命是显着改善那些继续遭受 CF 生活带来的终生后果和负担的人们的健康和生活质量。有了这笔资金、我们强大的财团以及我们经验丰富且才华横溢的团队，我们很高兴推出 Sionna，并专注于将第一批化合物从我们的差异化管线推进到临床。”

CF 是一种严重的、可能致命的遗传疾病，由 CFTR 基因突变引起，导致肺部和气道粘液积聚、胰腺功能受损和其他器官功能障碍，可能对健康和生活产生重大且通常严重的影响期望。全世界有超过 100,000 名 CF 患者，估计其中 90% 的人患有 CFTR 的 NBD1 域内发生的 ΔF508基因突变。这种突变导致 NBD1 在体温下展开并损害 CFTR 功能。尽管目前获得批准的治疗方法可用，并且在 CFTR 内的其他目标方面取得了重大进展，但大多数 ΔF508 患者并未实现完整的 CFTR 功能。NBD1 对于使 CFTR 的功能正常化以及在气道、消化系统和其他器官中产生健康、自由流动的粘液至关重要。

该公司计划推进针对 NBD1 和互补调节剂的小分子系列产品的开发，包括 NBD1 与细胞内环 4 (ICL4) 区域和 CFTR 跨膜结构域 1 (TMD1) 的结合处。Sionna 计划在未来 12 个月内为其第一个 NBD1 靶向计划 SION-638 及其领先的 ICL4 计划 SION-109 提交研究性新药申请（ IND ）。