今日，美国FDA宣布，批准吉利德科学旗下Kite Pharma开发的CD19靶向CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）扩展适用范围，用于二线治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。他们在接受一线化学免疫治疗后产生耐药性，或在接受一线疗法12个月内出现复发。这一疗法不适用于治疗原发中枢神经系统淋巴瘤患者。Kite Pharma公司发布的新闻稿指出，这是“近30年来，首款与标准疗法相比，改善患者预后的获批疗法”。

Yescarta是FDA批准的第二款CAR-T细胞疗法，它通过靶向B细胞表面的CD19抗原，引导并激活T细胞杀伤癌变的B细胞。

这一批准是基于随机、开放标签临床试验ZUMA-7的积极结果。总计359名患者随机接受单剂Yescarta治疗或者标准二线治疗。主要疗效终点为无事件生存期（EFS）。试验结果显示，Yescarta组的患者EFS显著延长（HR=0.40，95% CI：0.31，0.51；p<0.0001）。Yescarta组估计的EFS为8.3个月，标准治疗组这一数值为2.0个月。Yescarta组独立审评委员会评估的客观缓解率为83%，显著优于对照组的50%。

CAR-T细胞疗法是近年来迅速发展的一种新兴细胞免疫治疗技术。它将抗原抗体的高亲和性和T淋巴细胞的杀伤作用相结合，通过构建特异性的嵌合抗原受体，经基因转导，使T淋巴细胞表达这种嵌合抗原受体，最终识别并杀伤靶细胞。这种技术已经在血液肿瘤中被证明有效。快通过短片了解一下吧。

安全性方面，接受治疗的非霍奇金淋巴瘤患者中90%出现细胞因子释放综合征（CRS），3级以上CRS的比例为9%。神经毒性出现率为78%（3级以上，25%）。

Kite首席执行官Christi Shaw女士表示：“Kite从一个非常大胆的目标起步：通过细胞疗法创造生存的希望。今天美国FDA的批准让CAR-T细胞疗法的力量能够在治疗旅程中更早使用，为更多的患者带来了希望！”

参考资料：
[1] FDA approves axicabtagene ciloleucel for second-line treatment of large B-cell lymphoma. Retrieved April 1, 2022, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-axicabtagene-ciloleucel-second-line-treatment-large-b-cell-lymphoma
[2] Yescarta® Receives U.S. FDA Approval as First CAR T-cell Therapy for Initial Treatment of Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma (LBCL).