今日,BioMarin Pharmaceutical宣布,用于治疗严重血友病A的基因疗法valoctocogene roxaparvovec的3期临床试验结果在著名医学期刊《新英格兰医学杂志》上发表。该公司指出,这是该公司5年来在《新英格兰医学杂志》上发表的第5篇研究。
血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足,导致凝血障碍。血友病A以反复出血及其相关并发症为主要临床表现,其中约80%为关节出血,其并发症主要是慢性出血性关节病变,且可导致严重的关节畸形。目前,血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII,但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。
Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。
发表的研究结果显示,与入组前一年的数据相比,单次输注valoctocogene roxaparvovec后,受试者的年出血率(ABR)显著降低,凝血因子VIII使用频率降低,凝血因子VIII活性增加。在接受治疗4周后,患者的年因子VIII使用率和需要接受治疗的ABR分别降低了99%和84%(p<0.001)。总体来看,90%(121/134)的试验参与者没有需要治疗的出血事件,或者与接受因子VIII预防性治疗相比出血事件减少。
“接受预防性治疗仍然出现的出血事件(breakthrough bleeding)是许多患者的未满足医疗需求。让我感到鼓舞的是,在接受治疗后第一年,90%的受试者没有需要治疗的出血,或者出血事件少于接受因子VIII预防性治疗。”这一临床试验的主要研究员,Campinas大学的Margareth C. Ozelo博士说,“这些结果反映了这种基因疗法针对血友病A患者持续控制出血的潜力。
参考资料:
[1] BioMarin Announces Publication in New England Journal of Medicine of One-Year Results from Phase 3 Pivotal Trial with Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy in Adults with Severe Hemophilia A. Retrieved March 17, 2022, from https://investors.biomarin.com/2022-03-17-BioMarin-Announces-Publication-in-New-England-Journal-of-Medicine-of-One-Year-Results-from-Phase-3-Pivotal-Trial-with-Valoctocogene-Roxaparvovec-Gene-Therapy-in-Adults-with-Severe-Hemophilia-A
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