Ascendis Pharma今天宣布，其在研疗法TransCon PTH，在治疗甲状旁腺功能减退（HP）成人患者的3期临床试验的随机双盲、含安慰剂对照部分获得积极顶线数据。与对照组相比，TransCon PTH组主要复合终点和所有关键性次要终点均出现统计学显著改善。78.7%的TransCon PTH治疗患者（48/61）达到了主要终点，而对照组患者这一数值为4.8%（p<0.0001）。

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是甲状旁腺激素（PTH）水平不足，导致血液中低钙和磷酸盐水平升高。大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁腺后发生疾病。钙补充剂和活性维生素D的常规治疗不能有效解决甲状旁腺功能减退的短期症状、长期并发症或生活质量影响。目前尚无恢复生理激素水平的替代治疗。

TransCon PTH是一种每日一次长效甲状旁腺激素前药。它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。TransCon PTH在美国和欧盟已被授予治疗甲状旁腺功能减退的孤儿药资格。

▲Ascendis Pharma公司研发管线（图片来源：Ascendis Pharma公司官网）

这项随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验在82例慢性甲状旁腺功能减退成人患者中进行。试验结果显示，接受TransCon PTH治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL）。安慰剂组这一数值为4.8%。

通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状均获得统计学显著减少。

安全性方面，TransCon PTH通常耐受良好，无研究药物相关停药。3例患者在治疗期间停药：安慰剂组2例，TransCon PTH组1例。82%的TransCon PTH组患者和100%的对照组患者报告了治疗后出现的不良事件（TEAE），其中大多数严重程度为1、2级。

Ascendis计划在2022年第三季度向美国FDA提交TransCon PTH治疗成人甲状旁腺功能减退的新药申请（NDA），并在2022年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。

参考资料：
[1] Ascendis Pharma A/S Announces Phase 3 PaTHway Trial of TransCon™ PTH in Adults with Hypoparathyroidism Met Primary and All Key Secondary Endpoints. Retrieved March 14, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/13/2402193/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-Phase-3-PaTHway-Trial-of-TransCon-PTH-in-Adults-with-Hypoparathyroidism-Met-Primary-and-All-Key-Secondary-Endpoints.html