昨日，美国FDA宣布批准CTI BioPharma的Vonjo（pacritinib）上市，治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化（myelofibrosis）患者。

骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者也会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。据估计，骨髓纤维化患者中，约有三分之一具有严重的血小板减少，总生存期仅为15个月。与疾病严重程度形成对比的是，这些患者的治疗选择非常有限，有着重要未竟治疗需求。

Pacritinib是一款新型的口服激酶抑制剂，能特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。

在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。而pacritinib的两项3期临床试验，以及一项2期临床试验的数据表明，对于出现严重血小板减少的患者，该药物可以带来临床收益。其中，在3期临床试验PERSIST-2中，每日接受两次200 mg的pacritinib治疗的患者，有29%的患者脾脏体积缩小至少35%，而使用目前最佳可用疗法的对照组只有3%达到这一水平。此外，23%的患者总症状评分至少降低了50%，活性对照组中的数据为13%。

▲Pacritinib分子结构式（图片来源：Anypodetos, Public domain, via Wikimedia Commons）

去年6月，CTI BioPharma为pacritinib递交了上市申请，并获FDA的优先审评资格。相关新闻稿里也提到，在安全性与耐药性方面，不良事件通常为低级别，可通过支持治疗进行控制，并且很少导致停药。患者的血小板计数和血红蛋白水平也保持稳定。

“在美国，大约有21000名骨髓纤维化患者，三分之二存在血细胞减少（血小板减少症或贫血），这通常来自其它获批疗法的毒性。血小板计数低于每升50 x 10^9个，就被定义为严重的血小板减少，这在骨髓纤维化人群里占三分之一，有着特别差的预后。随着Vonjo的获批，我们很振奋能为细胞减少性骨髓纤维化患者群体带来特定的新疗法。”CTI BioPharma的总裁兼首席执行官Adam R. Craig博士说道。

我们祝贺这款新药得到FDA的批准，也期待未来能有更多创新疗法问世，造福全球病患。

参考资料：
[1] CTI BioPharma Announces FDA Accelerated Approval of VONJO™ (pacritinib) for the Treatment of Adult Patients with Myelofibrosis and Thrombocytopenia, Retrieved March 1st, 2022, from https://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-vonjotm