▎药明康德内容团队编辑

2022年2月17日，Remix Therapeutics公司，宣布与强生旗下杨森（Janssen）达成一项研发合作，利用Remix的REMaster药物发现平台，开发调节RNA加工的小分子治疗药物。Remix旨在对RNA加工过程进行重编程，以全新的方式治疗疾病，REMaster平台能够识别RNA加工中的规律，并利用它们来调节基因表达。其创新治疗方法有能力改变基因从基因组中读取的方式，并纠正、增强或消除基因传递的信息，从根源解决疾病驱动因素。

传统的药物研发通过调控和疾病相关的蛋白质或酶的活性来治疗疾病，然而据估算人体中仅有10%的蛋白能被小分子调控，10%能被生物大分子调控的蛋白在细胞表面，而高达80%的蛋白无法用现有药物调控。作为连接DNA和蛋白质的遗传信息中间体，RNA现在被认为是参与几乎所有生物学途径的关键分子。当研究人员发现RNA的多样性时，也同时注意到使用RNA作为治疗分子的优势。相比于传统疗法，RNA疗法更为灵活，能够从不同的维度应对各种疾病。

Remix采用一种全新的策略，通过对RNA加工过程进行重编程，来达到治疗疾病的目的。作为转录和翻译的中间步骤，RNA可以被多种方式所调控。Remix正在设计靶向RNA加工过程的药物，以调控mRNA序列产生的过程。该公司设计的口服小分子药物，可以达到选择性降解RNA，通过增强RNA水平提高蛋白表达，诱导外显子跳跃等功能，有治疗多种疾病的潜力，包括癌症、中枢神级系统疾病、罕见病等。

根据协议条款，Remix将获得4500万美元的前期付款和研究资金，并可能获得临床前、临床期、和商业化里程碑付款、以及任何由此产生产品未来的分级特许权使用费，潜在总金额可能超过10亿美元。而杨森将获得三个特定靶点的独家权益，可应用于免疫学和肿瘤学领域。

Remix的联合创始人兼首席执行官Peter Smith博士表示：“杨森是我们REMaster平台理想的战略合作伙伴。这项合作进一步验证了我们专有的REMaster药物发现平台的治疗潜力，并提供额外的资源，将我们的前沿科学转化为新药。”

参考资料：
[1] Remix Therapeutics Enters Collaboration with Janssen to Advance Small Molecule Therapeutics Using REMaster Drug Discovery Platform to Modulate RNA Processing. Retrieved February 17, 2022, from https://www.remixtx.com/remix-therapeutics-enters-collaboration-with-janssen-to-advance-small-molecule-therapeutics-using-remaster-drug-discovery-platform-to-modulate-rna-processing/