时光匆匆，2021已经悄然结束。这一年是我国十四五规划的起步年，多项重磅政策发布，医药创新生态环境逐步完善，医药创新迈入了发展的快速路，有太多的历史节点值得铭记。本文梳理了2021年度医药创新发展，用10个关键词回顾2021。 

国家集采 

在经过了几年试点和推广后，2021年1月28日，国务院办公厅印发《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》，规定了带量采购的品种范围与规则。2021年，我国进行了两次集中采购。

2021年的国家集采已经覆盖了中国临床使用最广、销售额最高的218种药物和高值医用耗材，并正在继续扩张，未来集采的常态化也已成为业内共识。从2018年提出的4+7城市试点到如今的全国集采，只用了三年，国家带量采购的范围已从药品扩大到医疗器械领域。 

中成药集采

2021年，两个大体量的跨省联盟针对中成药展开集采，分别是湖北19省联盟及广东6省联盟。此前，中成药一直是集采的难点。2021年年初，国务院办公厅发布《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》，明确“探索对适应症或功能主治相似的不同通用名药品合并开展集中带量采购”。针对独家产品多、集中度高、无法用一致性评价作为质量评价体系、不同质量的中药材难以界定成本等难题，分别有了政策支撑。

目前，湖北中成药集采已经完成，并显示出较好的成果，有157家企业的182个产品参与报价，采购规模近100亿元。97家企业、111个产品中选，中选率达62%，中选价格平均降幅42.27%，最大降幅82.63%。中选产品剂型规格齐全，目前临床使用的主流产品大多中选，可有效满足临床和常态化疫情防控用药需求。

医保目录动态调整

2021新版医保目录自2021年6月9日首发调整方案征求意见稿，11月9日启动为期3天的谈判，12月3日发布正式目录。进入新的一年，2021新版医保目录已经正式落地执行。新版国家医保药品目录共74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录，药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种，中药饮片为892种，7款罕见病药物纳入目录。

从谈判角度来看，共对117个药品进行了谈判，谈判成功94个，总体成功率80.34%。其中，目录外85个独家药品谈成67个，成功率78.82%，平均降价61.71%。无论从成功率还是降幅来看，也都达到了既往最高。 

医保五年规划

2021年9月29日，国务院办公厅印发《“十四五”全民医疗保障规划》（以下简称“规划”）。这是我国第一个医保五年规划，明确到2025年，医疗保障制度更加成熟定型。基本完成待遇保障、筹资运行、医保支付、基金监管等重要机制和医药服务供给、医保管理服务等关键领域的改革任务；医疗保障政策规范化、管理精细化、服务便捷化、改革协同化程度明显提升；参保率每年保持在95% 以上，到2025年各省（自治区、直辖市）国家和省级药品集中带量采购品种达500个以上，高值医用耗材集中带量采购品种达5类以上；稳步建立长期护理保险制度。

此外，《规划》设定“1+3”的目标体系，1个总目标是个人卫生支出占卫生总费用的比例下降到27%，“十三五”期间，此项比例已经从29.3%下降到27.7%。此项指标的下降，意味着，百姓的看病就医负担将进一步降低。 

罕见病 

随着国家医疗保障制度的逐步完善，罕见病治疗及保障问题越来越受到关注。今年国家医保目录调整，有7种罕见病用药通过谈判方式进入新版国家医保药品目录中。

罕见病患者的用药，一直是国家医保药品目录调整过程中重点关注的品种，而全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液最终实现了“上新”，从70万一针降至3万多，极大的减轻了患者的负担。目前，医保目录内罕见病药物已经达到45种，我国大量的罕见病患者因此获益。

CAR-T

2021年可称为中国的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）元年。2021年6月，复星凯特公司开发的阿基仑赛注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为在我国首个上市的CAR-T产品。时隔两个月，药明巨诺公司开发的CAR-T新产品瑞基奥仑赛注射液也正式获得批准上市。年底，北恒生物自主研发的CTA101 UCAR-T（通用型CAR-T）细胞注射液产品新药临床试验申请获CDE受理。

CAR-T技术是一种新兴的抗肿瘤细胞免疫疗法。其治疗过程更容易为患者接受，一般情况下，CAR-T细胞治疗只需一次给药，就可以通过高效识别进而杀死肿瘤细胞。相关数据显示，CAR-T治疗可显著延长患者的生存时间，甚至治愈部分患者。近年来，CAR-T治疗成为备受瞩目的创新肿瘤疗法。 

PD-(L)1 

2021年，国产PD-(L)1迎来了获批高峰。据统计，PD-1/PD-(L)1共计24个适应症在国内获批，超过2018-2020这三年获批适应症数量的总和（20个）。其中，国产PD-(L)1单抗新适应症获批提速，达17个，相比2020年数量（4个）有2倍增长，而且碾压进口PD-(L)1的7个新获批适应症。同时，国产PD-(L)1覆盖瘤种也非常广泛，不逊于具有先发优势的K药和O药。国产PD-（L)1获批适应症已覆盖非小细胞肺癌（NSCLC）、食管癌（EC）、肝癌（HCC）、鼻咽癌（NPC）、MSI-H/dMMR实体瘤、尿路上皮细胞癌（UC）、经典霍奇金淋巴瘤（c-HL）、恶性黑色素瘤（MM）。其中，肺癌是PD-(L)-1获批治疗适应症数量最多的一个市场，达16个（包括两个SCLC治疗适应症）。

2022年预计将有3个国产PD-1和1个PD-L1单抗，携7个一线治疗适应症获批，届时将有更多患者获益。 

新冠疫苗

自新冠疫情席卷全球以来，疫苗就被给予破解疫情的希望。中国是最早完成疫苗研发并上市的国家之一。2021年2月，国家药品监督管理局先后批准三款疫苗附条件上市。2月5日，科兴中维的新冠灭活疫苗克尔来福获批上市，自递交上市申请到获批仅用时3天。此后不久，中国生物武汉生物制品研究所的新冠灭活疫苗众康可维、康希诺的重组新冠疫苗克威莎都按照药品特别审批程序，进行应急审评审批，附条件批准上市。值得注意的是，克威莎成为我国首个获批的以腺病毒为载体的新冠疫苗，单针接种28天后保护率为65.28%，标志着灭活疫苗之外的另一条技术路线取得突破。

疫苗接种陆续在全国各地推广开来，各地以两针疫苗为主，面向公民免费接种。进入本年度下旬，为巩固前两针防护效果，预防新型变种病毒，我国推出接种第三针疫苗，“接种第三针”再次成为焦点话题。

国务院联防联控机制公布的数据显示，截至2021年12月，全国新冠疫苗接种超过26.9亿剂次，完成全程接种人数超过11.9亿人，疫苗接种率已达80%以上。

新冠特效药 

新冠病毒不断变异，除了疫苗之外，针对病毒的特效药也是备受关注的研发重点。2021年11月4日，默沙东（MSD）与Ridgeback Biotherapeutics公司宣布，英国药品和医疗产品监管署 (MHRA)已经授权在英国使用该公司的口服抗病毒小分子药物莫努匹韦，治疗轻度至中度且至少有一个指标指向重症风险的COVID-19成人患者，成为全球首款新冠口服药。除了默沙东以外，2021年12月22日，辉瑞公司的口服新冠药“Paxlovid”已获批上市，成为了美国首个获得正式授权的口服抗新冠病毒药物。

此外，国内的新冠特效药研发也不断传来喜讯。2021年12月8日，新冠单克隆中和抗体安巴韦单抗/罗米司韦单抗联合疗法（此前称BRII-196/BRII-198联合疗法）获得中国药品监督管理局的应急批准上市，用于治疗新冠病毒。这是国内首个获监管机构批准上市的单抗药物，也是中国首个全自主研发的抗新冠病毒特效药。

License out

2021年，无论在海外还是中国本土，中国药企权益对外许可License out交易数量均在增加，多项交易额刷新历史记录。据火石数据统计，国内药企共发生30起License out交易，披露的交易金额约133亿美元。其中，百济神州、荣昌生物、高诚生物、君实生物等企业交易额均超过10亿美元。

百济神州在2021年度License out最高交易额超过29亿美元，成为2021年国内单品种药物授权合作最高金额。2021年12月20日，百济神州宣布与诺华达成合作协议，将TIGIT抗体的美国、加拿大、欧洲多国及日本的权益易授权诺华，总金额超29亿美元。此前，百济神州曾于2021年1月12日，与诺华达成合作，就其自主研发的抗PD-1抗体药物替雷利珠单抗在多个国家的开发、生产与商业化达成合作与授权协议，总交易金额超22亿美元。

从疾病领域分布来看，2021年度License out主要集中在肿瘤、免疫、呼吸系统等领域，肿瘤领域占比最大。其中，交易金额最大的是荣昌生物与Seagen有关维迪西妥单抗的合作。2021年8月9日，荣昌生物与Seagen就共同开发和推广维迪西妥单抗达成全球独家许可协议，Seagen将付出2亿美元的首付款和最高可达24亿美元的里程碑付款。

2021年是中国医药创新继往开来的一年，在新药研发前沿领域，国内科研团队正不断向世界贡献中国力量。同时，医保建设日趋完善，更多患者将从中获益。进入2022年，我国医药创新将继续开创新篇章。

参考资料：
1、2021医药创新终极盘点：难以想象 这一年我们居然经历了这么多，新浪医药
2、中成药集采：这些大品种全部降价，赛柏蓝
3、2021国产PD-(L)1大爆发，进口药面临灭亡；同写意
4、国务院联防联控机制新闻发布会
5、新冠特效药争相上市，能否为疫情带来新的转机；南大新传未来编辑部·核真录
6、疯狂的想法：武装CAR-T细胞，使其成为生产抗癌药物的“微型药房”；生物世界
7、2021 年度十大医保热词，丁香医管
8、小规模也有“春天”，2021年licence-out金额TOP榜变了；药智网
9、2021年中国创新药License out海外大盘点！
10、年度盘点：2021年生物医药十大License out许可交；火石创造