合成患者自身免疫细胞来抵抗艾滋病毒能够使患者不需要终身接受抗逆转录病毒疗法。
研究人员说艾滋病患者可以通过基因工程生成免疫细胞来抵抗病毒感染。在人类学的一项小型研究中，科学家们报告说他们通过在T细胞中制造一个有益突变几乎能够治愈艾滋病患者。
在一项发表于周三的《新英格兰医学杂志》上的研究中，研究人员报告说他们可以利用基因组编辑来重建罕见的基因突变，这种基因突变能够保护百分之一的人口免于患者病毒的感染。他们报告说一些接受基因改良治疗的患者在暂时停止服用抗逆转录病毒药物期间体内的病毒载量有所降低。有一个病人的血液内则再也检测不到病毒。
锌指核酸酶是研究人员用来在生物体和细胞（见“基因组手术”）的基因组中创建特定突变的基因组编辑工具之一。科学家门先前已经利用基因组编辑技术修改了包括猴子（见“利用基因组编辑改良的猴子”）在内的人类细胞和非人类动物的DNA。现在，新英格兰医学杂志的研究表明这种方法可以安全地用于人体中。
研究团队在每一个参与研究的患者血液中都获取了免疫细胞。然后他们利用锌指核酸酶来“打破”CCR5基因的副本，CCR5基因能够为艾滋病毒的关键突破口，即免疫细胞表面上的蛋白质进行编码。然后再将这些细胞回注入每一位病人的血液中。这个修改过程并不完美，所以只有一些细胞能够最终承载修改基因。加利福尼亚州里士满的一家生产锌指核酸酶的生物科技公司——桑加莫生物科学的首席执行官Edward Lanphier说：“大约有25%的细胞至少有一个打断的CCR5基因。”
因为这些细胞是患者自身的细胞，因而没有组织排斥的风险。研究人员说修改后的T细胞对艾滋病毒感染更具有抵抗力。
在病人输液一个星期以后，研究人员便能够在患者血液中找到修改的T细胞。输液四周以后，研究的十二位患者中有六位暂时停止服用抗逆转录病毒药物，因而研究人员可以评估基因组编辑治疗对患者体内的病毒数量的影响。在这些患者中有四位患者血液中的HIV病毒数量降低了。有一名患者血液中完全检测不到病毒。研究团队后来发现这个实验效果最好的患者体内天生就已经有一个CCR5基因的突变副本。
美国宾夕法尼亚大学医学院的一名细胞基因疗法研究员也是这项研究的合作者Bruce Levine说，携带一个破损的CCR5基因副本的患者向艾滋病发展的速度要比没有携带的患者慢。由于那个实验效果最好的患者体内的所有细胞都已经携带了一个CCR5基因的中断副本，因而锌指核酸酶的修改导致T细胞携带无功能性基因副本。这就意味着这些细胞完全可以抵抗艾滋病毒感染。研究团队现在正在努力增加可以最终携带两个CCR5破损基因副本的免疫细胞数量。
