渤健（Biogen）于 2021 年 12 月 16 日表示，预计将于明年 5 月启动一项大型临床试验，以确证阿尔茨海默治疗药 Aduhelm 的获益。该试验的执行是 Aduhelm 获得美国 FDA 加速批准的条件之一，可以回答一些悬而未决的问题。但渤健表示需要数年时间才能展示其数据。

渤健表示，这项研究将招募来自美国和国际的 1300 多名早期阿尔茨海默病患者，在 18 个月的时间内将 Aduhelm 与安慰剂进行比较。目前尚未披露有关试验设计的其它细节，也没有披露终点。

根据之前的经验，渤健预计该试验大约需要四年时间才能完成，这意味着公司需要到 2026 年才能获得数据。不过这仍然比渤健最初的确证性研究时间表快了五年，时间表是今年 6 月份 Aduhelm 获得批准时渤健和 FDA 商定的。当时 FDA 因为给了渤健 9 年的时间来完成确证性试验提供关于 Aduhelm 是否可以减缓与阿尔茨海默病相关的认知能力下降的确切证据而受到批评。

渤健之前的关键性试验都提前终止，导致了有分歧的结果。在一个试验中，Aduhelm 在减缓患者认知和功能衰退方面并不比安慰剂好。而在另一个试验中，药物显示出很小但具有统计学意义的获益。从这两个研究的数据来看，渤健得出的结论是，长期使用高剂量药物的患者比使用安慰剂的患者表现更好。FDA 不顾其外部专家的反对加速批准了 Aduhelm。

Aduhelm 获批后，商业上并不顺利。支付方对其平均每位患者每年 56,000 美元的价格不满，而医生则强烈质疑渤健的证据是否能够支持批准，更不用说广泛使用了。Aduhelm 曾被预测为一款重磅产品，但在获批后的第一个完整季度仅产生了 300,000 美元的收入。

渤健在新确证性试验中如果获得积极的结果可能会提升 Aduhelm 的地位。但是，渤健从其确证性研究中获得数据之时，阿尔茨海默病的治疗前景可能已经与今昔大不相同。

礼来预计将在 2022 年初向 FDA 提交一款名为 donanemab 的竞争药物，这意味着 Aduhelm 可能会在同年晚些时候面临竞争。本周三，礼来公司高管表示 , 他们的确证性研究已经全部入组，预计将在 2023 年出结果。

礼来还在进行一项头对头的研究，以确定哪种药物更能清除大脑中的 β 淀粉样斑块 , 并对尚未出现疾病症状的患者进行研究。礼来公司首席科学官 Daniel Skovronsky 曾在一次采访中表示，到目前为止 , Aduhelm 的批准并未像专家们担心的那样损害礼来公司开展自己研究的能力。“因为关于阿尔茨海默病、淀粉样蛋白板块和 donanemab 的新闻太多了，医生和患者都迫不及待地想要参加试验。”

渤健正在等待有关另一种阿尔茨海默病治疗药物 lecanemab 的 3 期数据。研究结果预计将在 2022 年年中公布。

作者：识林-蓝杉