日前，AviadoBio公司宣布完成8000万美元的A轮融资。融资获得的资金将用于推进治疗额颞叶痴呆（FTD）的先导基因疗法进入临床，并推进其处于临床前阶段的其他产品管线，包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗法。

额颞叶痴呆是仅次于阿尔茨海默病的第二常见老年痴呆症，目前还没有获批疗法。之前的研究表明，编码颗粒蛋白前体（progranulin）的GRN基因突变是导致该疾病的主要原因之一。颗粒蛋白前体是一种调节大脑免疫活性的蛋白。而AviadoBio公司的药物AVB-PGRN旨在通过AAV9载体，将一个表达颗粒蛋白前体的正常基因拷贝递送至大脑，以恢复颗粒蛋白前体的正常表达。这种疗法设计为在丘脑内给药，并利用大脑的神经网络提高载体的生物分布，实现基因的最大化广泛表达。

▲AviadoBio产品管线（图片来源：AviadoBio公司官网）

“虽然神经退行性疾病在发病初期是局灶性的，但病理最终将扩散到整个神经系统。之前的研究显示，通过调节基因表达可以治疗疾病，但实现广泛分布是最大的挑战。”AviadoBio的联合创始人和首席科学和临床顾问Christopher Shaw教授表示，“我们正在靶向疾病起因，为目前尚无有效治疗方法的疾病设计治愈性疗法。AviadoBio独特的平台将新一代基因疗法设计、深厚的神经科学专业知识和神经解剖学引导的药物递送方法相结合，以精确的微剂量给药实现整个神经系统的广泛基因表达，最大限度地提高治疗前景。”

参考资料:
[1] AviadoBioTM Raises $80 million in Series A Financing to Advance Neurodegenerative Gene Therapy Platform. Retrieved December 2, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/12/02/2344677/0/en/AviadoBioTM-Raises-80-million-in-Series-A-Financing-to-Advance-Neurodegenerative-Gene-Therapy-Platform.html
[2] Biotech startup AviadoBio emerges with $80M for neuro disorder gene therapies. Retrieved December 3, 2021, from https://medcitynews.com/2021/12/biotech-startup-aviadobio-emerges-with-80m-for-neuro-disorder-gene-therapies/
[3] Gene therapy startup bursts forth from incubation at J&J and F-Prime, graduating with $80M and a Novartis veteran at the helm. Retrieved December 3, 2021, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/gene-therapy-startup-bursts-forth-from-incubation-at-j-j-and-f-prime-graduating-80m-and-a