在即将结束的一周，全球前沿医药生物技术又有了新动向：

·David Liu等知名学者成立的表观遗传编辑公司融资1.25亿美元
·科济药业CLDN18.2自体CAR-T获EMA优先药物资格
·赛诺菲6000万美元投资基因疗法公司
·BioNTech的mRNA癌症疫苗获得FDA快速通道资格
·Moderna一款mRNA免疫疗法展现初步抗癌活性
·诺和诺德33亿美元收购Dicerna，加快RNAi疗法开发
·首个阿尔茨海默病鼻腔疫苗进入临床
·AI多肽平台Nuritas融资4500万美元

重大事件

·David Liu等知名学者成立的表观遗传编辑公司融资1.25亿美元

近日，美国一家初创公司 Chroma Medicine 宣布完成1.25 亿美元A 轮融资，以开发表观遗传编辑疗法。这并不是一家普通的公司，其科学创始人团队包括基因编辑大牛David Liu、Luke Gilbert、Keith Joung、Jonathan Weissman。该公司的CEO是Catherine Stehman-Breen，他曾担任Sarepta Therapeutics 首席医疗官、Obsidian Therapeutics 的首席研发官、再生元和安进的全球开发副总裁。Chroma 将专注于研发一种与基因编辑技术完全不同的基因组修饰方式——表观遗传基因组编辑疗法。
细胞与基因疗法

·科济药业CLDN18.2自体CAR-T获EMA优先药物资格

近日，科济药业发布公告称，其自主研发的靶向CLDN18.2自体CAR-T候选产品CT041已被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）资格，用于治疗胃癌/胃食管结合部癌。去年5月，CT041在美国获批用于治疗胃癌和胰腺癌的临床试验；同年8月，CT041针对Claudin18.2阳性实体瘤治疗的临床试验在中国获批。目前，科济药业已向NMPA申请启动关键II期临床试验所需的监管批准，同时准备于2022年在美国启动关键II期临床试验。

·赛诺菲6000万美元投资基因疗法公司

近日，专注于眼科疾病的基因疗法公司Gyroscope Therapeutics Holdings plc宣布赛诺菲已承诺向其投资6000万美元，支持其基因疗法的研发。根据协议条款，赛诺菲研发主管将加入Gyroscope 临床咨询委员会，就治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)的 GT005项目开发提供建议。此外，赛诺菲也有GT005 未来在特定地区销售的独家优先购买权。
核酸药物

·BioNTech的mRNA癌症疫苗获得FDA快速通道资格

11月19日，BioNTech公司宣布FDA已授予治疗性mRNA癌症疫苗BNT111快速通道资格，用于治疗黑色素瘤。该候选疫苗目前正在进行一项针对PD-1抑制剂难治/复发性且不可切除的III期或IV期黑色素瘤患者的疗效和安全性II期临床试验。BioNTech的FixVac技术平台的一个优势在于可提前生成疫苗并保存起来，可立即给药。

·Moderna一款mRNA免疫疗法展现初步抗癌活性

近日，Moderna公布了其在研药物mRNA免疫疗法mRNA-2752，治疗实体瘤和淋巴瘤患者的初步I期临床试验结果。结果显示，mRNA-2752与抗PD-L1抗体durvalumab联用，在所有剂量中显示出良好的耐受性，并且表现出抗肿瘤活性的迹象。mRNA-2752是一款编码三种免疫调节因子的局部注射mRNA疗法。

·诺和诺德33亿美元收购Dicerna，加快RNAi疗法开发

近日，专注于研发RNAi疗法的Dicerna Pharmaceuticals宣布，已与诺和诺德（Novo Nordisk）达成最终协议。诺和诺德将斥资约33亿美元收购Dicerna，并合作包括对30多个肝细胞靶标的探索，有可能为慢性肝病、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、2型糖尿病、肥胖和罕见疾病在内的多种疾病临床候选药物的开发。Dicerna的技术平台通过对RNAi分子的修饰，能够将疗法有效递送到肝脏、中枢神经系统、肌肉等多个组织，有望扩展RNAi疗法的治疗领域。

其他

·首个阿尔茨海默病鼻腔疫苗进入临床

11月16日，布莱根妇女医院（Brigham and Women’s Hospital）宣布将启动一项I期临床试验，以评估一种新型鼻腔疫苗在预防和减缓阿尔茨海默病（AD）进展中的安全性和有效性。布莱根医院Howard L. Weiner医学博士表示：“经过20年的临床前工作，我们终于可以向临床转化迈出关键一步，并进行这一具有里程碑意义的首次人体试验。”该候选疫苗使用的免疫调节剂为Protollin。而天境生物和江苏恩华药业从布莱根医院和Inspirevax公司获得Protollin在全球开发、生产和商业化的许可权；天境生物将拥有Protollin在大中华区以外地区的开发和商业化的独家授权。

·AI多肽平台Nuritas融资4500万美元

近日，专注于用AI对生物活性肽进行发现和开发的生物技术公司Nuritas 宣布已完成4500 万美元B轮融资。该投资由Cleveland Avenue, LLC 牵头、Wheatsheaf Group、ECBF)等跟投。据悉，此轮融资资金将加速 Nuritas 的产品研发及全球扩张。该公司拥有较强的肽知识库，其专有的 AI 和基因组学平台可对其进行快速分析，对可能的分子通路或受体进行预测和识别，以更高的效率助力药物研发。