近日，Vertex Pharmaceuticals报告了第一个参加VX-880 I/II期试验的1型糖尿病患者的三个月阳性数据，VX-880是该公司的实验性干细胞衍生的胰岛细胞替代疗法。

1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，其中宿主免疫系统错误地破坏了位于Langerhans胰岛内的β细胞。T1D在20世纪初期发现胰岛素之前是一种致命的代谢性疾病，患有T1D的人仍需每天服用外源性胰岛素才能生存。目前，胰岛移植是外源性β细胞的唯一来源。当前，超过50％的胰岛移植接受者在移植后长达5年的时间里仍保持胰岛素独立性和/或恢复降血糖功能。

VX-880是一种研究性同种异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法，使用专有技术制造。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能来恢复身体调节葡萄糖水平的能力，包括葡萄糖响应胰岛素的产生。VX-880通过注入肝门静脉输送，需要长期免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。

根据Vertex的说法，结果显示VX-880恢复了患者的胰岛素产生，该患者接受了目标剂量一半的VX-880单次输注并结合免疫抑制治疗。患者还在多项措施上取得了“快速而稳健”的益处，包括血糖控制的改善（包括 HbA1c）以及每日胰岛素需求量的减少。

该患者大约在40年前被诊断出患有T1D，并且一直依赖于外源性胰岛素。在治疗前一年，患者经历了5次严重的、可能危及生命的低血糖发作。在使用VX-880治疗之前，患者的胰岛素剂量为每天34 个单位，并且无法检测到空腹和受刺激的C肽水平，这表明患者不是自己制造胰岛素。根据研究方案，患者通过肝门静脉输注目标剂量一半的VX-880，并结合标准免疫抑制剂方案。

空腹C肽、HbA1c和7天平均每日胰岛素剂量在VX-880治疗后至第90天的不同时间间隔测量。VX-880治疗后第90天，该患者的空腹C肽为280pmol/L，反映基础胰岛素产量恢复，MMTT刺激后增加至峰值560pmol/L，表明VX-880恢复葡萄糖反应性胰岛素产量。同样在第90天，HbA1c从基线时的8.6% 提高到7.2%，每日胰岛素剂量从VX-880治疗前的每天34单位减少到7天期间的平均每天2.9单位（表1）。第90 天就诊，患者每日外源性胰岛素使用量减少了91%。

表1.患者还在多项措施上取得了“快速而稳健”的益处

Vertex细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna称这些结果“前所未有”，真正让它们与众不同的是，它们是在目标剂量一半的情况下实现的。虽然还为时尚早，但这些结果支持VX-880临床研究的持续进展。

原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1871904?tsid=28&region_id=6