FDA/EMA/PMDA首个批准用于婴儿血管瘤一线治疗药物——盐酸普萘洛尔口服溶液，经原研独家授权武汉科福新药有限责任公司适应症专利，已获得注册批件将于近期上市，填补了国内患儿治疗空白。

1、血管瘤治疗历史上最重大的发现之一

2008年，法国Bordeaux儿童医院医师Leaute-Labreze C在《The New England Journal of Medicine》上首次报道：普萘洛尔可用于IH（婴幼儿血管瘤）的治疗！这是血管瘤治疗历史上最重大的发现之一！

普萘洛尔用于IH的治疗，疗效显著，且无明显并发症——这是普萘洛尔这一经典化合物又一个全新临床应用的发现！这一发现也取得了普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤这一新适应症用途的专利权，美国FDA于2014年4月以孤儿药资格加快审批通过了法国皮尔法伯（Pierre-fabre）公司的Hemangeol®（盐酸普萘洛尔口服溶液）这一全球首个用于治疗婴幼儿血管瘤药物上市，此后Hemangeol®迅速成为婴幼儿血管瘤的一线治疗药物，被列入各国婴儿血管瘤的治疗指南和专家共识。

作为法国第三大制药集团，欧洲第一大皮肤学护肤品集团，皮尔法伯（Pierre-fabre）对皮肤的研究有着超过半个世纪的历史和丰富的经验。Hemangeol®盐酸普萘洛尔口服溶液就是在他们这样对皮肤医学科学专注深耕的背景下开发出来的，给医生、患儿带来更加便利和安全的选择。

2、婴幼儿血管瘤

儿童特有疾病的药物研发是医药研发人员关注的难点和痛点，这与儿童自身的病理生理特征和对用药安全性风险的承受能力有密切关系。儿童用药问题是世界性技术难题，也是党和国家高度重视的民生问题。

婴幼儿血管瘤(infantile hemangioma，IH)是全球婴幼儿最常见的良性肿瘤之一，新生儿的发病率为4%-5%左右，且呈逐年升高趋势。该病以女性多见，男女发病比例为1:3~1:5，约60%发生于头颈部。血管瘤是以内皮细胞增殖为特征的良性血管肿瘤，一般在婴儿出生后一周至1个月内发生，早期表现为红色小斑点，随后迅速增大，在患儿1个月及4~5个月时快速增值。虽然部分血管瘤可以自行消退，但消退后往往局部遗留红斑，色素改变、毛细管扩张、萎缩性瘢痕和纤维脂肪组织赘生物，存在影响患儿容貌甚至毁容的风险，给生长发育期患儿及家长带来了显而易见的社会心理伤害。

约10%的重症血管瘤可导致严重的功能损害，当大面积发作或特殊解剖学部位（眼部、呼吸道）的IH可能造成局部压迫性梗阻，从而可能导致器官的功能障碍（如弱视甚至双目失明、呼吸受阻甚至衰竭），严重时威胁患儿生命。

鉴于血管瘤的发病部位和特点，现今提倡血管瘤的治疗要遵循美容原则：争取早期干预治疗，治疗越早，美容和功能效果越好，治疗以恢复正常皮肤色泽和质地为目标。

3、未被满足的临床需求

之前国内临床尚未有批准用于婴幼儿血管瘤治疗的药物。在普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤的效果被发现之前，主要经验的治疗手段为皮质类固醇激素的全身性给药、局部给药及血管瘤内注射细胞毒类药物，其治疗效果不明显，副作用太大，在婴幼儿期的长期应用中，包括抑制婴幼儿生长和抑制下丘脑-垂体-肾上腺(HPA)轴，对抗生长激素的作用并可引起蛋白质氮负平衡进而影响身体的生长发育。采用其他药物、激光及手术治疗手段，适应情况有限，而且手术后易导致瘢痕、溃疡、局部畸形、组织缺失及功能障碍等。并且对于婴幼儿来说手术的承担能力受限、风险高。

寻求对IH有效且副作用小的药物治疗，一直是儿童临床急需解决的问题。 

4、武汉科福获皮尔法伯独家授权

武汉科福新药有限责任公司地处武汉国家生物产业基地光谷生物城，由国家纳米药物工程技术研究中心核心团队于2012年发起创立的国家高新技术企业。

科福公司紧紧围绕未被满足的临床需求，以纳米制剂递送技术为核心，致力于改良型新药和高端制剂研发。公司聚焦于儿科、眼科等临床领域，建立了纳米制剂的核心技术平台，在难溶性药物的口服、眼用、经皮和注射给药以及注射缓控释应用方面有丰富的研发经验。

公司首席科学家——国家纳米药物工程技术研究中心主任杨祥良博士（国家重大科学研究计划首席科学家）率领的一批科学家组成公司核心研发团队，拥有武汉“3551”高端创新人才2名，7位博士，研发团队60余人，其中硕博士占比超过40%，领衔承担了国家重大新药创制项目。

武汉科福新药于2013年立项研发盐酸普萘洛尔系列制剂，并于2015年完成盐酸普萘洛尔口服溶液剂临床前研发工作，于国内首家提出该产品注册申请，被纳入国家首批儿童药优先审评目录，并于日前获批。

基于扎实的科学研究和产品质量，科福获得该产品原研企业Pierre-Fabre的认可，Pierre-Fabre公司将其所拥有的该产品适应症专利（该专利于2028年到期）在中国范围内的独占许可授权给武汉科福新药，授权科福公司在中国独家研发及上市盐酸普萘洛尔口服溶液。

5、被填补的空白

日前，盐酸普萘洛尔口服溶液已于国内首家获得注册批件（被纳入上市药品目录集），并将于年底前上市销售。填补了国内IH患儿临床用药需求的空白。

图片来源：武汉科福公司提供

为确保中国患儿在第一时间能够用上该产品，保障药品可及性，武汉科福新药有限责任公司与亿帆医药恩海百进公司达成市场战略合作。双方将充分应用并整合现有资源，在产品上市后持续的临床研究、了解患者的医疗需求、有效减轻患者负担等相关领域开展长期合作。

盐酸普萘洛尔口服溶液配方精心设计，不含防腐剂、不含糖，且使用剂量准确，安全性和有效性都经过临床确认，被FDA、EMA、PMDA各国批准用于婴儿血管瘤一线治疗药物。

科福与亿帆的商业合作，使更多的婴儿血管瘤患儿可早日使用上该产品，为父母和患儿提供更加便利、安全性更高、疗效更好的选择。