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今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA授予在研抗β淀粉样蛋白抗体疗法gantenerumab突破性疗法认定，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。Gantenerumab目前正在3期临床试验中接受检验。新闻稿指出，它是首款在后期临床试验中接受评估的皮下注射抗β淀粉样蛋白抗体疗法。

Gantenerumab是一款在研IgG1单克隆抗体，它与β淀粉样蛋白的聚集形态相结合，清除大脑中的淀粉样蛋白沉积，这是AD患者大脑的标志性特征之一。在多项临床试验中，gantenerumab显著降低AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积。基于这些数据，FDA授予gantenerumab突破性疗法认定。

基于此前临床试验中获得的经验，罗氏优化了临床试验的设计，目前在两项包含超过2000名AD患者的全球性，含安慰剂对照的3期临床试验中检验gantenerumab的疗效。这两项试验预计在2022年下半年完成。

此外，罗氏还在开发名为gantenerumab大脑穿梭（brain shuttle）系统的融合蛋白。这种蛋白将gantenerumab与和转铁蛋白受体（TfR1）结合的抗体融合在一起，它可以通过与转铁蛋白受体结合，帮助gantenerumab跨越血脑屏障，进入中枢神经系统。1期药代动力学试验结果显示，这一系统能够将进入脑脊液的药物比例提高6-8倍。

▲Gantenerumab大脑穿梭技术（图片来源：罗氏官网）

“10多年来，我们致力于推动AD研究以及我们的在研疗法gantenerumab。”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士说，“这一突破性疗法认定的授予增强了我们对gantenerumab的信心。它有可能成为首个治疗阿尔茨海默病的皮下注射疗法，让患者在家中接受治疗成为可能。”

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参考资料：
[1] Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR: Genentech’s Anti-Amyloid Beta Antibody Gantenerumab Granted FDA Breakthrough Therapy Designation in Alzheimer’s Disease. Retrieved October 8, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211008005371/en