2021年10月6日,Voyager Therapeutics宣布与辉瑞(Pfizer)达成一项研发合作协议。利用Voyager的新型腺相关病毒(AAV)衣壳开发平台,帮助辉瑞开发两款基因疗法,治疗神经和心血管疾病。
Voyager公司名为TRACER的技术平台是一个基于RNA的功能筛选平台,可以快速对AAV衣壳进行迭代演化,生成在多个物种(包括非人灵长类)中能在特定细胞或组织中增殖的AAV衣壳。初始数据显示,其中一种新型AAV衣壳能有效穿越血脑屏障。当在非人灵长类动物中静脉给药时,与传统的AAV9载体相比,在广泛的脑区中使转基因表达增加了1000倍以上。另一种AAV衣壳在有效转染心肌的同时,减少背根神经节的转基因递送,降低了它的潜在毒副作用。
图片来源:Voyager公司官网
根据协议,辉瑞将有权从Voyager的TRACER平台中,评估向中枢神经系统和心脏递送基因疗法的新型衣壳,并选择在递送两个未公开转基因的AAV基因疗法使用这些衣壳。Voyager将获得3000万美元的预付款。此外,Voyager将有资格获得高达5.8亿美元的开发、监管和商业里程碑付款,与相关产品净销售的分级特许权使用费。
参考资料:
[1] Voyager Therapeutics Announces License Option Agreement With Pfizer For Next-Generation TRACERᵀᴹ AAV Capsids To Enable Neurologic And Cardiovascular Gene Therapy Programs. Retrieved October 6, 2021, from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-announces-license-option-agreement-pfizer
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