2021年9月29日,致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics宣布,将推出新一代基因疗法公司Caritas Therapeutics,以解决罕见病患者的医疗需求。根据协议,Amicus基因疗法业务将与SPAC公司ARYA Sciences合并,构成上市公司Caritas Therapeutics,并预计获得4亿美元的起始投资。
Amicus公司是一家致力于研发罕见病创新疗法的生物医药公司。目前的基因疗法管线包括治疗法布里病(Fabry disease)、Batten病(CLN6,CLN3,和CLN8,Batten disease)、庞贝病(Pompe Disease)等罕见病的多个研发项目。该公司研发的migalastat已获得美国FDA的批准,用于治疗法布里病。
▲Amicus公司的研发管线(图片来源:Amicus公司官网)
Amicus董事长兼首席执行官John F. Crowley先生最初为了治疗女儿的罕见病创立了Amicus公司。他将担任Caritas Therapeutics的首席执行官。Crowley先生表示:“这是一个宏大且大胆的愿景,通过创建和投资Caritas Therapeutics,我们将建立行业领先的基因疗法公司,我们相信这是为全球罕见病患者推动疗法和技术进步的最佳举措。”
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参考资料:
[1] Amicus Therapeutics and ARYA Sciences Acquisition Corp IV Announce Formation of a Next-Generation Genetic Medicine Company: “Caritas Therapeutics”. Retrieved September 29, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/29/2305173/15991/en/Amicus-Therapeutics-and-ARYA-Sciences-Acquisition-Corp-IV-Announce-Formation-of-a-Next-Generation-Genetic-Medicine-Company-Caritas-Therapeutics.html
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