日前，欧盟委员会（EC）已批准阿斯利康旗下Alexion罕见病药物Ultomiris（ravulizumab）的扩大适应症申请，该药物被批准用于治疗儿童（体重10公斤或以上）和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。

PNH是一种极其罕见的严重血液疾病，患者可能会出现血栓（血凝块），导致器官损伤，甚至过早死亡。2018年，Ultomiris获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于PNH成人患者的治疗。2019年4月，Ultomiris再次获得了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）关于治疗PNH的积极审查意见，供欧盟委员会参考。

此次，欧盟委员会做出批准Ultomiris的决定，主要是基于对患有PNH的儿童和青少年进行的III期临床试验的中期结果，该试验证明了Ultomiris在这些患者中的安全性和有效性。试验结果显示，Ultomiris在26周内可有效地完全抑制18岁以下的PNH患者C5补体。此外，Ultomiris试验组患者也没有报告与治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血（可能会导致致残或致命血栓）。Ultomiris在儿童和青少年中的有效性和安全性特征，与该药物在成人PNH临床试验中的表现一致。

在此前的另一项试验中，与每2周输注一次Soliris相比，每8周输注一次Ultomiris在全部11个主要终点和全部关键次要终点方面均达到了非劣效性。与欧盟目前治疗PNH儿童和青少年的治疗标准Soliris相比，Ultomiris具有相似的安全性和有效性，并且Ultomiris具有给药频率更低的优点。受益于治疗次数的减少，Ultomiris可能会减少这些年轻患者请假接受治疗的情况。

值得注意的是，Soliris也是Alexion旗下的明星产品，该药物是全球最畅销的罕见病药物之一，2020年销售额达到了40.65亿美元，而做为该药物的长效版本，Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2020年12月，阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式，收购罕见病巨头Alexion，该笔交易于2021年7月正式完成。

Ultomiris于2019年在欧盟首次获批用于治疗成人PNH，以及用于治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。2021年6月，美国食品和药物管理局批准扩大该药物的使用范围，涵盖了PNH儿童（1个月及以上）和青少年患者，Ultomiris也成为了美国第一种针对该年龄组的治疗方法。

近年来该药物在多项适应症内取得监管突破，不过就在今年8月，该药物治疗成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)的III期CHAMPION-ALS试验在预先指定的中期分析中未达到临床终点。在独立数据监测委员会（IDMC）的建议下，Alexion决定提前终止了该项试验。

参考来源：Approval based on interim results from Phase III trial demonstrating complete terminal complement inhibition with reduced dosing frequency compared to Soliris