亚力兄制药(Alexion Pharma)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大Ultomiris(ravulizumab-cwvz)的使用,纳入阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童(一个月及以上)和青少年患者。
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白,可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。现在,Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
自2018年首次批准以来,Ultomiris已迅速成为美国治疗PNH成人患者的标准疗法。PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,包括可发生在全身的血栓形成,并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的,而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。
Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用,同时保留免疫系统其他部分的功能,以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制,减少血管内红细胞的破坏(血管内溶血和血栓)的风险。
此次批准,基于一项3期临床研究的结果。数据显示,在18岁以下的儿童和青少年患者中,Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外,Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血,后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。
注:原文有删减
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