美国临床与经济评价研究所（ICER）在 5 月 5 日发布的一份草案报告中表示，渤健（Biogen）备受瞩目的阿尔茨海默症治疗药 aducanumab，由于获益证据“不足”，该药的成本应低至每年 2500 美元才被认为具有成本效益。

即使采用较高的成本效益阈值，ICER 的估计价格为 8,290 美元，仍远低于美国市场上典型的抗体药物价格，并且远低于行业观察者估计的 5 万美元。行业观察者曾认为该药可能成为改变阿尔茨海默症病程（而不仅仅是症状）的首个治疗方法。

数据来源：ICER 草案报告

渤健在 5 月 6 日发表的一份声明中表示，草案报告“低估了 aducanumab 可能的整体价值，并且没有准确反映出治疗年龄较长老人的潜在获益。”渤健强调，合适的价格评价应考虑“对患者、家庭、照顾者和社会的全部临床获益和长期经济价值。”

但尽管如此，关于 aducanumab 是否确实是一种突破性药物，意见仍然不一。原因是渤健在令人失望的期中分析之后停止了两项试验，这两项关键试验的结果存在矛盾。渤健梳理数据后发现，长时间暴露于较高剂量的 aducanumab 的患者确实显示出认知能力下降的改善。渤健辩称，如果对患者进行更长时间的追踪，则该失败的试验结果将会是积极的。渤健还指出，由于一小部分快速发展的阿尔茨海默症患者使得试验患者出现失衡，从而解释了读数不一致的情况。但渤健的这一说法并没有说服 FDA 专家委员会，专家们对 FDA 提出的关键问题几近一致地都投了反对票，几乎全面否定了该药。【阿尔茨海默药被 FDA 专家会彻底否决 2020/11/07】一些专家公开撰写文章强调渤健两项关键试验之间的矛盾结果，呼吁 FDA 拒绝 aducanumab。【三名专家小组成员公开发文呼吁 FDA 拒绝渤健阿尔茨海默药 2021/04/02】

同样，渤健的说法也没能说服 ICER 的专家们。ICER 评审人员在报告草案中表示，渤健的事后分析并未“一致地解释”低剂量和高剂量试验的结果。他们表示，现有数据无法确定渤健的解释是否正确，也无法确定试验结果之间的差异仅仅是偶然发生的。

如果仅考虑成功的试验，ICER 认为 aducanumab 每年的价格可能会上涨至 11,100 到 23,100 美元之间。ICER 现正在就报告草案征求公众意见 , 并计划在 FDA 预定的药物审批决策日期之后的 6 月底发布最终报告。

经过三个月的延迟，FDA 计划于 6 月 7 日对 aducanumab 做出决定。与此同时 , 渤健一直在进行 aducanumab 的开放标签研究，研究对象是参加了该药之前提早终止的临床试验的阿尔茨海默症患者。【FDA 推迟对渤健阿尔茨海默药的审批决定 2021/01/30】

作者：识林-蓝杉