在即将过去的这一周，全球前沿生物技术领域又有了新动向。关注现在技术的发展，就是关注未来治疗的突破方向。

重大事件

Vertex更新合作，9亿美元助力开发基因编辑疗法

近日，Vertex制药（福泰制药）公司宣布，将更新与CRISPR Therapeutics公司关于在研疗法CTX001的合作。CTX001是一种基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，正被开发治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血综合征（TDT）。它是目前临床进度最快的CRISPR基因编辑疗法之一。根据修订后的协议，福泰制药将领导CTX001的全球开发、生产和推广，以最大限度地发挥CTX001的潜力。此外，CRISPR Therapeutics将获得9亿美元预付款，在CTX001获得首次监管批准后，可能获得2亿美元的里程碑付款。

超13亿美元！Vertex和Obsidian合作开发可控基因编辑疗法

4月22日，Vertex制药（福泰制药）宣布与基因疗法公司Obsidian Therapeutics达成合作，将共同开发可控基因编辑疗法。根据协议，福泰制药将向Obsidian公司支付高达7500万美元的前期付款和研究里程碑。如果在五个潜在方案中实现了某些研发、监管和商业目标，Obsidian也有资格获得高达13亿美元的额外支付。

Facebook进军AI“鸡尾酒疗法”领域

近日，Facebook宣布进军AI“鸡尾酒疗法”领域。其人工智能研究部门和专注于环境健康的德国研究中心HelmholtzZentrumMünchen推出了一种开源AI模型，旨在确定将现有药物用于新的鸡尾酒疗法的可行性。研究人员可以免费使用其研发的“成分扰动自动编码器”（CPA），来评估不同剂量药物组合的效果。该模型不仅可以预测药物之间的相互作用，还可以预测它们如何进行协同作用以治疗疾病。

细胞与基因疗法

基因编辑技术平台型公司博雅辑因完成4亿元B+轮融资

4月21日，博雅辑因宣布顺利完成4亿元B+轮融资。本轮融资由正心谷资本领投，博远资本、夏尔巴投资等跟投，公司现有投资者IDG资本、礼来亚洲基金、三正健康投资、华盖资本、红杉资本中国基金等跟投。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药公司。据悉，本轮融资资金将被用于继续推进产品管线的临床转化和该公司的产业化发展。

A轮融资超1000万美元，开发基因治疗用于抗衰老

近日，基因疗法初创公司Rejuvenate Bio宣布已经完成超1000万美元的A轮融资。本轮融资由专注于早期生物技术公司投资的Kendall Capital公司领投，其他投资者包括基因疗法先驱KatherineHigh博士、V Capital、KdT Ventures和Digitalis Ventures。Rejuvenate Bio将利用这笔资金进一步开发其组合基因疗法，该疗法可同时治疗多种与年龄有关的疾病，以改善整体健康状况和生活质量。

1000万美元种子轮融资，开发非病毒基因疗法

近日，基因疗法公司Code Biotherapeutics，Inc.宣布正式成立，并获1000万美元种子轮融资。投资方包括4BIO Capital、UPMC Enterprises、JDRF T1D Fund、New Enterprise Associates等投资机构。Code Bio是一家下一代基因疗法公司，致力于开发靶向非病毒基因疗法，以治疗遗传疾病。

T细胞增强剂平台Janux 完成1.25亿美元B轮融资

近日，细胞疗法公司Janux Therapeutics宣布完成1.25亿美元B轮融资。本轮投资由RACapital Management领投，新投资者包括BVF Partners LP，EcoR1 Capital，Hartford HealthCare Endowment等。筹集的资金将用于支持Janux的下一代T细胞接合剂免疫疗法产品线的发展，包括PSMA-TRACTr、EGFR-TRACTr和TROP2-TRACTr等。

3D打印

三迭纪和曙方医药共同开发3D打印罕见病药物

近日，中国3D打印药物公司三迭纪宣布与罕见病药物开发公司曙方医药建立产品开发和商业化合作，为肺动脉高压（PAH）患者共同开发改良型新药产品T22。

根据协议，三迭纪负责T22的制剂研发和生产，曙方医药负责合作区域内的临床试验、注册和商业化。曙方医药获得T22在东亚地区（中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区，日本和韩国）的独家商业化权益。三迭纪获得来自曙方医药的首付款和里程碑付款，以及产品年净销售额分成，并保留T22产品在东亚区域以外的权利。

Orthofix推出用于颈部和脊柱的多孔3D打印钛植入物

近日，骨科公司Orthofix宣布完成了颈部和下脊柱的首次植入手术，其中植入物为3D打印的钛金属植入物。3D打印的钛涂层可产生凹凸不平的多孔表面，为患者的骨细胞提供了更多固定空间。Orthofix全球脊柱业务总裁凯文·肯尼（Kevin Kenny）在一份声明中说，新的钛植入物和涂层“运用了先进的融合技术，支持应用于人体的纳米级设备”。

其他

放射性药物公司ITM完成1.09亿美元融资，加速III期临床开发

4月22日，放射性药物公司ITM AG宣布完成9000万欧元（约合1.09亿美元）融资，本轮融资领投方为Petrichor Healthcare Capital Management。据悉，这笔收益将用于管线拓展和主要候选药物n.c.a. 177Lu-Edotreotide的后期开发及市场准入活动。目前，该药物正在进行针对胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP）的III期临床试验。

激发细胞“清理垃圾”能力，又一创新疗法指向阿尔茨海默病

4月22日，美国纽约阿尔伯特·爱因斯坦医学院（Albert Einstein College of Medicine）的研究人员宣布设计了一种旨在激发特殊细胞“垃圾清理”机制的实验性药物，可以在动物模型中逆转阿尔茨海默病的主要症状。这个药物靶向“伴侣介导的自噬系统”（chaperone-mediated autophagy，CMA）。在这个系统中，蛋白质通过与分子伴侣结合，被输送到溶酶体内降解。目前这项研究的团队已经创建了一家名为Selphagy Therapeutics的公司，进一步开发治疗阿尔茨海默病和其它神经退行性疾病的疗法。