近日，总部位于马萨诸塞州的Ventus Therapeutics（下称Ventus公司）宣布完成了1亿美元的B轮融资，本轮融资由RA Capital Management领投，BVF Partners LP、Casdin Capital、Cormorant Asset Management等机构也参与了本轮融资。2020年5月，Ventus公司曾完成6000万美元的A轮融资。



Ventus公司由知名风险投资机构Versant Ventures孵化，旨在开发靶向先天免疫系统的小分子药物，治疗自身免疫性疾病，炎性疾病和癌症。该公司的药物发现平台将计算机技术与领先的结构生物学、蛋白质工程、生物物理学和生物化学相结合，拥有两个专有平台：Structural Immunology和ReSOLVE。具体来说，Structural Immunology平台基于蛋白工程学，能够表达和生成稳定的单体靶点蛋白（包括炎性小体和核酸感应中的靶点蛋白）；这有助于解析这些蛋白的结构，并基于结构发现新的药物。ReSOLVE平台针对传统上认为“不可成药”靶点，可将在研管线扩展到肿瘤学和神经病学疾病领域。

▲ Ventus公司技术平台（图片来源：Ventus公司官网)

本轮融资将用于推动公司在研产品的开发和平台功能的扩展，Ventus公司计划开发针对自身免疫疾病，炎症性疾病，肿瘤和神经疾病等适应症的多元化管线。尽管还没有公布其在研管线的全部靶点，但其中一款在研产品靶向NLRP3。炎症小体是一种多蛋白复合物，可感知感染或细胞损伤，并激发免疫反应。NLRP3是炎症小体的一种，已知与衰老、缺乏运动和肥胖等非感染性组织损伤信号激活有关。活化的NLRP3会激活免疫反应，刺激炎症性细胞因子（IL-1β和IL-18）的产生，引起被称为细胞焦亡（pyroptosis）的死亡过程。

通常研究人员通过表型筛选来发现影响NLRP3信号通路的小分子化合物。然而，这种方法并不能直接提供小分子化合物如何与NLRP3相互作用的证据。而NLRP3的一个重要特征是它倾向于改变构象并且聚集在一起，这一特征对于迅速生成炎性小体非常重要，但是也让药物研发人员很难直接针对蛋白进行药物筛选。根据公司新闻稿，Ventus能够稳定表达NLRP3的非活性亚基，并基于此确定能与NLRP3结合袋（binding pocket）结合的分子结构。最终设计并优化了新型和差异化的NLRP3抑制剂。Ventus公司的科学创始人之一，是哈佛大学医学院的吴皓教授。

▲ Ventus公司在研产品（图片来源：Ventus公司官网)

过去10年里，科学家们发现NLRP3可能与阿尔茨海默病、炎症性肠病、非酒精性脂肪性肝炎、和帕金森病等多种疾病相关。NLRP3也成为药物研发领域的热门靶点。过去几年里，百时美施贵宝（BMS）、诺华（Novartis）和罗氏（Roche）都通过收购聚焦于开发NLRP3靶向疗法的初创公司，在这一领域布局。

“获得知名投资机构的支持将使Ventus公司的发展进入下一阶段，因为我们将利用获得的资源实现公司技术平台和产品线的全部潜力，”Ventus公司总裁兼首席执行官Marcelo Bigal博士说道：“在过去的十二个月中，我们取得了快速而富有实效的进展，包括ReSOLVE平台的推出和我们在研产品管线的扩展。公司处于令人兴奋的增长阶段，因为我们将继续开发针对'不可成药'靶点创新疗法的开发，为患者带来更多治疗选择”。

参考资料：

[1] Ventus raises $100M to pursue NLRP3, crack undruggable targets. Retrieved from April 9, 2021, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/ventus-raises-100m-to-pursue-nrlp3-crack-undruggable-targets