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声音·责任丨孙飘扬辣评PD-1赛道扎堆,创新药价值体系如何建立?更有代表建议,国谈可柔性带量!
发布时间: 2021-03-05     来源: E 药经理人

第十三届全国人民代表大会第四次会议和政协第十三届全国委员会第四次会议召开之际,由中国医药行业24家协(学)会共同主办,人民网·人民健康和E药经理人承办的2021’"声音•责任”医药卫生界人大代表政协委员座谈会(以下简称“座谈会”)于3月4日通过“线上+线下”的形式召开。来自医药卫生界的近35位全国人大代表与政协委员、省级人大代表政协委员在线出席了本次座谈会。国家发展改革委、国家卫健委、财政部、工信部、商务部、科技部、国家药监局、国家医保局以及中医药局等部委相关职能部门领导及专家应邀在线观摩会议。

自2009年3月首届“声音·责任”医药卫生界两会代表委员座谈会举办以来,迄今为止已成功举办13届,历届座谈会都得到了医药卫生界全国人大代表、政协委员和省市区人大代表政协委员的积极响应。

三医联动改革,是医疗、医药、医保三大领域所面临的重要课题,涉及从药品研发到生产流通再到使用结算的全流程的改革,新医改十年以来,围绕医疗、医药、医保进行了深入持续探索。

在全国人大代表、江苏恒瑞医药集团有限公司董事长孙飘扬看来,在政策支持下,近年来医药创新确实发生了很大的变化。在药品的审评审批上,审批的新药数量逐年增加,质量也在提高;在创新药医保准入上,临床急需新药进入中国的准入大大加快了,从价格上解决了患者可及性问题。但快速发展过程中仍存在过度重复、赛道扎堆、审评审批速度相对国外较慢、缺乏创新药价值评价体系、打通医保最后一公里等问题。

医保作为三医联动的主导,医保支付改革向来是医药界关注的焦点。

随着医保药品目录实现常态化调整,医保谈判不断挤压药品价格水分,让患者用药范围、用药可及性不断增强,医保基金使用效率不断提升。全国人大代表、武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福建议,医保谈判若能结合带量采购的成功经验,探索、探讨部分药品国谈进行柔性带量,在给企业吃下“定心丸”的同时,也能惠及更多患者。

药品集中带量采购同样是代表委员们关心的一大话题。

多位代表、委员表示,集采降低药品价格的同时,更应促进药企之间协同发展,降低创新药品研发制造的成本和时间,让制药企业有能力研发出临床急需的创新药。

对于生物药进医保的问题,全国人大代表、荣昌生物董事长王威东提出,生物药创新药通过谈判方式进入医保应进一步放宽时间门槛,对于那些刚刚获批的创新药,特别是拥有自主知识产权的创新药,给予更快的医保目录准入机会。

十三五期间,中国医药创新取得了飞速的发展,但与此同时,改革也面临着诸多新时期特有的难点与障碍,仍需要产业大胆探索、勇于创新。2021年是十四五开局之年,中国医药产业创新若要持续取得更大的成就,基于当前良好的创新生态建设,接下来又该如何深化三医联动改革,推动医药创新发展的制度建设?

加快产业创新升级转型,政策与制度的顶层设计至关重要。围绕药品与器械集采、医保谈判改革,审评审批制度改革、商业保险、资本市场、基础研究等领域,两会代表、委员们还有哪些精彩观点?

孙飘扬 全国人大代表、江苏恒瑞医药集团有限公司董事长


在政策支持下,这几年医药创新确实发生了很大的变化。

在药品的审评审批上,审批的新药数量逐年增加,质量也在提高;在创新药医保准入上,临床急需新药进入中国的准入大大加快了,从价格上解决了患者可及性问题。

但快速发展过程中仍存在四个问题:

一是过度重复问题。PD-1是最典型的、重复最多的例子。因为PD-1涉及的适应证最广,市场也最急需,企业积极性很高,加上资本的推波助澜,PD-1的泡沫炒得很高。

但冷静下来想,为什么国外的PD-1没有这么热?可能与很多政策有关。在美国,肿瘤药的设计标准很高,首先PD-1审批快,其次在首家批准后,第二家想继续做的话,必须做头对头实验,这样下来,投入时间和财力都很大,所以一般人不会去做。

在非肿瘤领域,像IL-17,就只有两三家,这又是为什么?因为临床实验巨大,当第一家上市后,后续跟进再做的投入会更大。而在中国,这一门槛设置相对较低,导致多头重复相当严重。这对整个国家资金的投入都不是好的方向,应当通过顶层设计的政策来引导,包括医保、准入等。

二是审评审批的问题,现在国内外药企同台竞争,虽然我国的审评审批制度在这几年有很大进步,但与国外相比依然还有一些差距。由于审评审批速度相对较慢,国内药企无形中失去了一些竞争优势,导致压力很大。若审评审批制度通过逐步调整,能逐渐缩小与国外的差距,让大家处于同一条起跑线。

三是创新药价值体系问题,如今新药品种越来越多,各自价值体现不一样,如何建立价值评价体系?通过对真正临床急需的、对临床并不很急需且创新度不很高的药品进行评分,给创新药分分类,之后给予不同对待,包括医保准入等等,这样有利于引导企业做真正的创新,把资金用到关键的地方。

四是医保最后一公里的问题,国谈之后,如何把药品交到患者手上,现在存在很多问题,准入较慢、医院和药店还没有分开……若国谈后,创新药能很快投入药店,来到患者手上,同时推动创新药良性循环,解决最后一公里问题。

或国谈后,已经经过专家层层审批、全面审批的药物,能否直接进医院,省略药师会等一系列流程,包括药店的报销待遇与医院报销一样,必然会促使整个药品准入、推动创新药进一步发展,缩小与国际药企的水平。

毛宗福 全国人大代表、武汉大学全球健康研究中心主任

我国创新药研发、审批、生产已经步入快车道。高质量发展需要创新,如何促进我国创新药企业健康发展,从“三医联动”角度看:

首先,在医药审评审批方面,要“宽严结合”。

一方面,进一步优化创新药的审评审批流程,让有临床价值的“正真创新药”尽快上市,惠及患者;另一方面,要甄别“伪创新”,防止鱼目混珠,审批“泛滥”。

其次,在医疗方面,要畅通创新药使用“最后一公里”。

一方面,及时制定创新药临床使用规范;

另一方面,针对性遴选一批具有资质的三级医院为创新药“定点医院”,遴选一批具有资质的临床专家为创新药处方医师,同时,按照区域规划,以县市为单位确定一批有资质的创新药定点药店,并广而告之。

再次,在医保方面,要创新方式方法。

一方面,可借鉴药品集中带量采购经验,探索创新药“柔性带量”医保准入谈判,及解决创新药进医保目录问题,同时,解决终端用量需求问题,改变创新药“进得了医保,进不了医院”的问题;另一方面,创新医保支付方式,探索“按价值支付”模式,让生产企业与医保基金共同分担可能的“风险”,进一步激励企业“正真创新”,良性循环。

王威东 全国人大代表、荣昌生物董事长

我们要高度重视和关注生物医药科技创新成果转化、产业化,实现产业化的落地,支持高质量发展。从国家和政府的层面上,帮助企业成功实现从科技创新到产品转化的过渡,要从土地的供给,生产基地的建设、融资渠道、人才队伍、市场准入等方面系统的考虑,精准施策,给予支持。

在完成产业化的过程中,有一个比较关键的环节就是市场准入和政府采购。

生物药创新药主要是通过国家谈判的方式进入医保,对此我有两点建议:

一是,取消获批上市生物创新药参与国家医保谈判的时间限制,实现药品获批与医保准入紧密衔接。我觉得硬卡批准时间意义不大,既然创新药已经批准上市,应该尽早进入医保系统,增加产品的可及性,使患者能够早日用上这些产品。

二是,综合统筹考虑生物药研发周期长、研发投入大、研发风险高的特点,在医保谈判价格上考虑企业的合理利润。

鉴于生物药研发的费用、周期、生产的成本、生产线的建设各个方面的投资都比较大,希望在价格谈判的时候充分考虑到我国生物药物现在正处于成长发展的初级阶段,充分考虑企业的实际承受能力,能够在谈判价格上考虑给企业应有的合理利润,以充分调动企业创新的积极性,促进生物医药行业健康发展。

李燕 全国人大代表,齐鲁制药集团总裁

生物科技作为引领下一轮产业革命新的经济增长点的,未来要坚持创新驱动大力推动生物医药产业高质量发展。

当前,我国新药研发面临着创新研究缺乏有转化意义的新机制、新靶点;临床研究资源不足;研发聚集于热门靶点现象明显,普遍存在同质化创新等现象。

随着我国创新药进入全球第二梯队前列,中国对全球研发管线产品数量的贡献跃升至约14%,在全球排名第二,仅次于美国;生物医药产业规模也已位居全球第三位,形成包括研发、生产、流通、使用四个环节,涉及研发外包服务公司、高等院校、科研机构、制药公司、原料供应商、医疗器械制造公司、经销商、医院等在内的复杂的供应链体系。

建议做好医药产业尤其是生物医药产业“十四五”规划,加强医药产业顶层设计,加快培育行业龙头,推动产业升级,早日建成医药强国。

持续完善创新要素,持续进行审评审批制度改革,提升审评审批的质量和效率,减少行政审批,在保障安全性的前提下将更多责任赋予企业、机构和市场。

加强基础研究,强化以“新药上市”为核心的医药创新;补齐短板,增强生物医药产业链、供应链的稳定性和竞争力。

袁亚非 全国政协委员、三胞集团董事长

从这几年政策落实的结果来看,药品的价格降下来了,但药企的利润也有所下降,长远来看这也许会给我国创新药研发带来新的问题。

我建议在通过集采降低药品价格的同时,促进药企之间协同发展,降低创新药品研发制造的成本和时间,让制药企业有能力研发出老百姓急需的创新药。

一个创新药从研究者发起到最后通过药品上市审批,要经过很多环节,花费很长的时间,且耗资巨大,不是一般企业所能承受。呼吁相关部门加大力度,鼓励和支持医药企业整合行业资源,通过联合研发,共同推动药品的研发和制造,降低它们国产化的成本,造福更多的中国患者。

通过数字化手段打通三医的信息流,助力“三医联动”改革及相应的配套制度落地,提质增效。参照国外的先进模式,利用互联网去中心去中介的透明化的优势,将生产流通、医疗机构合理用药以及医保支付结算的三医信息流打通,建立一套系统、有效的算法模型,从国家层面到政府层面,通过大数据的分析合理调配各环节的资源,实现科学决策、实时监督。

于清明 全国人大代表、国药控股股份有限公司董事长


加强现代医药供应链的创新发展对药品供应保障意义非常重大。

随着我国基本医疗制度的基本建立,公立医院改革试点范围的扩大,药品流通企业同样迈出了关键的步伐。两票制、带量采购政策的推进,特别是新冠疫情发生以来,医药企业不断加快网络布局和信息化建设、大力推动流通领域的降本增效,提升供应链的协同性、安全性。

药品流通体制改革方面,新修订的《药品管理法》、《疫苗管理法》、《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标的建议》等等,都从多个方面对构建现代流通体系提出了新的目标与要求。

当前急需解决的是,各地医药流通管理政策的协同性,打通医药第三方物流、异地多场运营等政策的通道,提高各地政策理解和执行的一致性,同时也鼓励医药流通运用现代信息的追溯技术进行供应链的管理,从而整体上提高我国医药流通领域的技术、模式等各方面的创新,使医药流通行业进一步降本增效,保障医药供应链的安全性,切实提高农村边缘地区药品的可及性,对乡村健康事业起到一定的促进作用。

冯丹龙 全国政协委员、辉瑞制药中国企业事务部资深顾问


近年来,商业健康保险领域的实践探索日益广泛,这说明广大人民群众对于有序发展、保障完善、能够发挥实际保障作用,抵御潜在风险的商业健康风险,有着广泛和迫切的需求。

但我国的商业健康保险仍然处于初步发展阶段,仍存在:社会实际参与度相对较低;地域发展不平衡;产品形式相对有限,保障的内容仍需进一步的规范引导;部分品种实际保障和赔付与承诺预期有差距,理赔不便;人群覆盖不全面等亟待关注解决的问题。

建议加快推进建立国家级商业保险信息共享与支持平台的建设;在制度和政策层面对商业健康保险企业给予更实际的鼓励,充分调动和发挥企业及市场的作用;继续积极推动优先发展保障周期较长、覆盖面广、方便人民群众参与,并且与“健康中国2030”的战略目标中所提出的重点相关领域、相关的商业保险品种。

我们对商业健康保险不仅要加强引导和规范管理,也希望政府在制度和政策层面给与更多的鼓励。对主管部门来说,希望能够促进实现在监管工作上“做减法”,在完善支持和服务上“做加法”,充分调动和发挥企业和市场的作用,让行业有更大的灵活度和主动性去探索、去发展,以便有效支持国家政策目标的实现。

蒋建东 全国政协委员、中国医学科学院药物研究所所长


首先,要加强基础研究和转化应用。例如,我国的材料科学技术全球领先,但我国药物的辅料中很多材料需要进口,国内无法制造,这就变成了我们一个瓶颈。所以要加强转化应用。

其次,希望临床医生能够加入新药发现过程中。历史上有很多新药是由临床医生发现的,比实验室研究更靠谱。

吴以芳 江苏省人大代表、复星医药董事长兼首席执行官


针对未被满足的临床需求,聚焦世界前沿科技领域,培育真正有国际竞争力的创新产品的研发能力、生产能力,尤其在创新抗体药物、细胞治疗、基因治疗等方向争取与世界同步。

通过各政府部门之间的紧密协同联动,持续优化相关政策,打通伦理审查、遗传审批、临床试验审批、注册审评审批、支付方式和临床使用等各个环节,鼓励新方向、新技术、新产品的应用,及时更新和改革与当前科技进步不相适应的陈旧政策文件,吸纳借鉴发达国家相关监管理念和具体的政策措施,科学评估具体项目。

既要坚持自主创新又要积极引进和消化吸收先进技术,培育真正具有国际竞争力的产品和企业,鼓励引进来走出去,参与全世界的竞争,加大政策扶持力度和人才的引进培养,打造国际核心竞争力。同时尤其要注重产业链上“卡脖子”问题,扶持和发展相关配套产业,保障供应安全。

杨蕊 天津市人大代表、凯莱英医药集团总裁

我们感知到的行业所面临的一些问题,一是技术水平参差不齐,落后产能过剩;二是部分企业环保意识仍然存在淡泊的现状,生产工艺对于环境造成一定的影响;三是行业对CDMO的认知还是有欠缺,外包的渗透率也有待进一步提升。

基于此,我们强烈呼吁国家能够鼓励发展先进制造技术,出台技术指南等指导性文件。

第二,建议为绿色制药提供更有力的政策支持。2019年12月份出台的推动原料药产业绿色发展指导意见的基础上,其实还有机会做更多的相应支持和一些产业示范带动革新和产业集群的打造。

第三,希望能够有机会鼓励高附加值型的核心技术应用型的企业做大做强。

崔昳昤 上海市政协委员、和记黄埔医药(上海)有限公司资深副总裁

自主创新药和做仿制药的传统型企业好像是两个轨道在走,创新药企在前期研发过程中已经有很多成果,但在落地过程中可能不具备生产条件的资源,或者不具备人才的积累,而传统企业积累了很多生产经验和质量控制经验,这两类企业是不是可以搭建一个平台实现互动与合作。

对于罕见病药机制做整体性的保障,来促进其研发和产业化。孤儿药和罕见病用药,由于病患人数问题,商业化价值对企业来说有更大的压力,而投入的资源精力和其他产品无异,这就需要政策来保障,譬如专利期的延长、定价权、市场的独占性、税收优惠等等。

最后,期望CDE上海分中心尽快落地实施,运作起来,包括和CDE总部中心的分工、地位、和地方局互动,而且要让企业知道,因为这也牵扯到药企如何进行内部人员配置包括资源对接。