12月21日,AGC Biologics宣布与Pierre Fabre建立合作以生产ER-004。这种羊膜腔内药物将为一种罕见的衰弱性遗传疾病开创新的治疗方法。AGC Biologics将为下一阶段的临床试验生产GMP材料。
Pierre Fabre已与瑞士的EspeRare基金会达成了ER-004的开发和许可协议。ER-004是与X连锁少汗性外胚层发育不良(XLHED)相关联的一种融合蛋白质。XLHED是一种罕见的遗传病,会影响包括汗腺、呼吸道、皮肤、头发和牙齿在内的外胚层结构。XLHED的临床表现较为严重,可能包括严重的高热发作、热不耐受,以及更高的严重呼吸道感染风险。ER-004在妊娠后期通过羊膜腔内注射给药,在诱导受影响外胚层结构生长从而使汗腺功能恢复正常方面显示出很大潜力。
注:原文有删减
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