今日，Blueprint Medicines和基因泰克（Genentech）共同宣布，美国FDA已加速批准Gavreto（pralsetinib）扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者，或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

Gavreto是由Blueprint Medicines开发的每日一次口服精准疗法，旨在强效和选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的RET变异。基石药业已经获得pralsetinib在大中华区的开发权益。

RET激活性融合和突变是许多癌症类型（包括非小细胞肺癌和多种类型甲状腺癌）的关键疾病驱动因素。约1-2%的非小细胞肺癌患者和约10-20%的甲状腺乳头状癌患者携带RET融合，而约90%的晚期MTC患者携带RET突变。此外，致癌的RET融合也在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症类型中以较低频率出现。

Gavreto旨在选择性强效靶向致癌RET变异，包括预测驱动肿瘤耐药性的继发性RET突变。它已经获得FDA批准治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。此次批准是基于名为ARROW的1/2期临床试验的疗效和安全性结果。在55例携带RET突变的经治MTC患者中，Gavreto达到60%的总缓解率（ORR）。在29例携带RET突变的初治MTC患者中，ORR为66%。此外，9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者群的中位缓解持续时间（DoR）均尚未达到。

参考资料：

[1] Blueprint Medicines Announces FDA Approval of GAVRETO™ (pralsetinib) for the Treatment of Patients with Advanced or Metastatic RET-Mutant and RET Fusion-Positive Thyroid Cancer. Retrieved December 1, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-announces-fda-approval-of-gavreto-pralsetinib-for-the-treatment-of-patients-with-advanced-or-metastatic-ret-mutant-and-ret-fusion-positive-thyroid-cancer-301183017.html

[2] Genentech Announces FDA Approval of Gavreto (pralsetinib) for People With Advanced or Metastatic RET-Mutant and RET Fusion-Positive Thyroid Cancers. Retrieved December 1, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20201201006133/en