Intellia Therapeutics日前宣布，该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2001已经完成全球性1期临床试验的首例患者给药。NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。新闻稿指出，这是首款进入临床试验的通过静脉注射，全身性给药的CRISPR基因编辑疗法。

发现CRISPR基因编辑系统的Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授今年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。这家公司致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。

NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法，它通过脂质纳米颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送，可以肝脏特异性敲除TTR基因，从而降低TTR蛋白的表达。在非人灵长类动物模型中，这一疗法在一次治疗之后，可以将TTR蛋白的表达水平降低95%以上，并且维持至少一年。

▲NTLA-2001在动物模型中将TTR蛋白的水平降低95%并且维持至少一年（图片来源：参考资料[2]）

参考资料：

[1] Intellia Therapeutics Doses First Patient in Landmark CRISPR/Cas9 Clinical Trial of NTLA-2001 for the Treatment of Transthyretin Amyloidosis. Retrieved November 9, 2020, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-doses-first-patient-landmark-crisprcas9

[2] Intellia Corporate Overview. Retrieved November 9, 2020, from https://ir.intelliatx.com/static-files/a57908a6-aaca-404d-9072-32471cd3d41e