诺华（Novartis）公司今天宣布，《新英格兰医学杂志》（NEJM）将于明日发布该公司开发的抗CD20抗体ofatumumab，在治疗成人复发型多发性硬化（RMS）的3期临床试验ASCLEPIOS I和II研究的积极结果。两项研究均达到了主要终点。

MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）损失的增加。MS有三种主要类型：复发缓解型MS（RRMS），继发进展型MS（SPMS）和原发进展型MS（PPMS）。RMS的特征在于明确定义的复发和缓解过程，即复发，发作或恶化，随后是部分或完全恢复期。在全球范围内，约有230万MS患者，大约85%的MS患者最初被诊断为RMS。

Ofatumumab是一款完全人源化的CD20抗体。它通过与B淋巴细胞表面的CD20结合，能够清除血液中B细胞，而这些细胞在MS患者中对激发自身免疫反应有重要作用。这款疗法能够让患者每月一次，在家中通过皮下注射给药。不但为控制病情提供了便利，而且可以更好的靶向淋巴节中的B细胞，减少对脾脏中B细胞的损伤。在此前，ofatumumab已经获得FDA批准作为白血病疗法。美国FDA今年2月接受了ofatumumab的补充生物制品许可申请（sBLA），预计在今年9月给出回复。 

ASCLEPIOS I和II是两项相同的随机双盲，含活性对照组的3期临床试验。试验结果表明，与活性对照组相比，ofatumumab在两项试验中分别使MS的年复发率（ARR）分别降低51%和58%（p<0.001）。其延缓疾病进展的关键性次要终点也得以满足，与活性对照组相比，3个月后的MS确认残疾进展风险（CDP）降低34%（p=0.002），6个月后的这一数字为32%（p=0.01）。此外，ofatumumab的安全性与此前的2期研究数据保持一致。

加州大学旧金山分校（UCSF）Weill神经科学研究所主任，ASCLEPIOS I和II研究指导委员会联合主席Stephen L. Hauser教授说：“ASCLEPIOS研究发现ofatumumab能显著减少新的炎症，减少临床复发和进展事件。它代表了RMS患者的一种潜在新选择，具有良好的疗效和安全性特征，且每月一次自我给药方便，无需输液。”

参考资料：
[1] Novartis announces NEJM publication of Phase III ASCLEPIOS trials demonstrating superior efficacy of ofatumumab in patients with relapsing multiple sclerosis. Retrieved August 5, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/novartis-announces-nejm-publication-of-phase-iii-asclepios-trials-demonstrating-superior-efficacy-of-ofatumumab-in-patients-with-relapsing-multiple-sclerosis-301107052.html