药物名：Axicabtagene Ciloleucel

研发企业：Kite Pharma

治疗疾病：结外边缘区淋巴瘤（Extranodal marginal zone lymphoma），淋巴结边缘区淋巴瘤（Nodal marginal zone lymphoma）

简介：Axicabtagene Ciloleucel是一种靶向CD19的基因工程改造的自体T细胞免疫疗法，已于2017年10月美国上市，商品名为Yescarta。该药物适用于经两线或两线以上系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者的治疗，包括未另行说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和起源于滤泡性淋巴瘤的DLBCL。

药物名：AMP945

研发企业：Amplia Therapeutics

治疗疾病：胰腺癌

简介：AMP945为Amplia Therapeutics开发的一款具有高度选择性的口服粘着斑激酶抑制剂（Focal Adhesion Kinase inhibitor，FAKi)，在临床前研究中表现出良好的疗效。Amplia Therapeutics计划在今年晚些时候在健康志愿者中进行AMP945的1期临床试验，若此试验顺利则将于2021年在癌症患者中开展2期临床研究。AMP945具有多种作用方式，有潜力成为实体瘤（如胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌和肺癌）治疗方案中具有吸引力的候选药物。

药物名：Efavaleukin alfa（AMG592）

研发企业：安进（Amgen）

治疗疾病：移植物抗宿主病

简介：移植物抗宿主病是在移植来自其他人身上的组织及器官后产生的并发症，通常与干细胞移植（例如骨髓移植）相关。官网显示，Efavaleukin alfa是一种IL-2突变体Fc融合蛋白。目前正在类风湿关节炎、系统性红斑狼疮和移植物抗宿主病的临床1期研究中。

药物名：APR-OD031

研发企业：Applied Pharma Research

治疗疾病：苯丙酮尿症（PKU）

简介：APR-OD031是一种缓释氨基酸混合物，采用采用专利药物递送技术Physiomimic Technology™进行改造，能够生产用于口服给药的小包衣颗粒，加工后逐渐在肠道中释放氨基酸。APR-OD031旨在减少对沙丙蝶呤无反应的PKU患者的苯丙氨酸波动和肌肉蛋白水解。该公司的Physiomimic Technology™掩盖了氨基酸的味道和气味，提高患者的服药依从性，弥补了传统制剂难闻味道的不足。

药物名：Retifanlimab（INCMGA-0012）

研发企业：Incyte Corporation

治疗疾病：肛门癌

简介：INCMGA-0012是一款抗PD-1单克隆抗体。官网显示，INCMGA0012目前处于临床概念验证（PoC）阶段。同时Incyte公司正在高卫星不稳定性子宫内膜癌和默克尔细胞癌中探索INCMGA0012单药疗法的疗效。

药物名：Sintilimab（IBI308）

研发企业：信达生物

治疗疾病：T细胞淋巴瘤

简介：Sintilimab是一种全人源化IgG4单克隆抗体生物创新药，该药物能与T细胞表面表达的PD-1特异性结合，阻断这种免疫逃逸途径，重新激活T细胞，释放细胞因子杀死肿瘤细胞。2018年12月，Sintilimab在中国获批上市，适应症为霍奇金淋巴瘤。

药物名：Sodium nitrite

研发企业：AdimaBio

治疗疾病：镰状细胞贫血病

简介：镰状细胞贫血病（SCD）是一种因β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代，使血红蛋白S（HbS）异常的遗传性血红蛋白病，以致红细胞呈镰刀状得名。以往研究表明，sodium nitrite可能通过在低氧情况下激活血红蛋白，产生防止红细胞形变，减少血小板聚集和血细胞黏附在血管壁上，从而防止因为SCD患者可能产生的血管阻塞。

药物名：NDX33-o（锝-99m放射性标记肝素）

研发企业：NexEos Diagnostics

治疗疾病：诊断性治疗嗜酸粒细胞性食管炎

简介：NDX33-o是一种新型非侵入性的显像剂，用于嗜酸粒细胞性食管炎（EoE）的诊断、治疗监测和管理。嗜酸性粒细胞含有一种主要的碱性蛋白，这种毒性物质会损伤嗜酸性粒细胞释放后沉积的组织，引起炎症。NDX33-o可与嗜酸性粒细胞主要碱性蛋白结合，在X射线下成像，除了确认EoE引起疼痛外，图像还将精确识别食管中受影响组织的位置、食管受影响的程度和疾病的严重程度。

药物名：特瑞普利单抗联合阿昔替尼

研发企业：君实生物

治疗疾病：黏膜黑色素瘤

简介：黏膜黑色素瘤在白色人种中是一种罕见的黑色素瘤亚型，目前没有成熟的治疗指南，传统化疗和单药免疫治疗效果都不佳。君实生物自主研发的特瑞普利单抗是中国成功上市的首个国产PD-1药物，目前在中国获批适应症为既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。君实生物已在全球开展超过30个特瑞普利单药治疗及联合治疗的临床试验，包括14项关键注册临床试验，以及一项正在美国开展的针对多种实体瘤的1b期临床试验，涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。

药物名：SEL120

研发企业：Ryvu Therapeutics

治疗疾病：急性髓系白血病

简介：SEL120是一种选择性CDK8激酶抑制剂。CDK8参与转录激活和抑制过程。该药物靶向CDK8及其旁路CDK19，有潜力治疗转录失调的血液恶性肿瘤和实体瘤。由于在抑制NK细胞毒性和肿瘤监测中的既定作用，CDK8抑制剂也可用作免疫肿瘤治疗。2019年3月，Ryvu Therapeutics获得美国FDA的批准，启动其SEL120项目治疗急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的1b期研究，并于2019年9月对首例患者给药。

药物名：二氧化铈纳米颗粒

研发企业：Cerion Nanomaterials

治疗疾病：肌萎缩侧索硬化

简介：肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。研究发现，氧化应激可能是导致神经元损伤的重要原因之一，而二氧化铈纳米颗粒能够中和活性氧和活性氮，从而可能缓解ALS症状。

药物名：Epalrestat

研发企业：Perlara PBC

治疗疾病：磷酸甘露糖酶2缺乏症（PMM2-CDG）

简介：磷酸甘露糖酶2缺乏症（PMM2-CDG）是一种糖基化单基因先天性疾病，全球约有800例患者。Perlara在表型筛选中使用基因工程动物（酵母、线虫、果蝇和斑马鱼）平台更加迅速便捷地鉴定孤儿候选药物。Epalrestat为醛糖还原酶的非竞争性抑制剂，通过可逆地抑制醛糖还原酶发挥作用，该药物可抑制山梨醇在神经元内蓄积，降低对神经细胞的损害。

参考资料：

[1] Kite’s Yescarta™ (Axicabtagene Ciloleucel) Becomes First CAR T Therapy Approved by the FDA for the Treatment of Adult Patients With Relapsed or Refractory Large B-Cell Lymphoma After Two or More Lines of Systemic Therapy. Retrieved March 28, 2020, from https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2017/10/kites-yescarta-axicabtagene-ciloleucel-becomes-first-car-t-therapy-approved-by-the-fda-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refrac

[2] FDA Awards Amplia Orphan Drug Designation for Pancreatic Cancer. Retrieved March 28, 2020, from https://www.ampliatx.com/site/PDF/f416a873-56b0-4e9b-9e3f-bf8ee2af9a83/FDAAwardsOrphanDrugDesignationforPancreaticCancer

[3] Amgen Pipeline. Retrieved March 28, 2020, from https://www.amgenpipeline.com/

[4] FDA Grants Orphan Drug Designation to APR-OD031 for the Treatment of Phenylketonuria (PKU). Retrieved March 28, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-orphan-drug-designation-to-apr-od031-for-the-treatment-of-phenylketonuria-pku-301030421.html

[5] Innovent Biologics. Retrieved March 28, 2020, from http://innoventbio.com/en/#/product/products

[6] Innovent Receives an Approval from the US FDA to Initiate Clinical Trials for its Anti-OX40 Monoclonal Antibody IBI101. Retrieved March 28, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/innovent-receives-an-approval-from-the-us-fda-to-initiate-clinical-trials-for-its-anti-ox40-monoclonal-antibody-ibi101-300759815.html

[7] 2018最后一天，细数过去一年优先审评获批的创新药！. Retrieved March 28, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzUxMTY5MzM5OQ==&mid=2247486078&idx=1&sn=57e0b548bfbb292471952e115739e05b&chksm=f96e8d46ce190450e3198243ba90fd7b79e8231a4c3a63719eaa1d2f6aea1a27cc1f0018aa9e&scene=0

[8] Chemical book. Retrieved March 28, 2020, from https://www.chemicalbook.com/ProductChemicalPropertiesCB6392237_EN.htm

[9] NexEos Diagnostics. Retrieved March 28, 2020, from https://www.nexeosdx.com/technology

[10] 君实生物PD-1单抗联合阿昔替尼获FDA孤儿药资格，治疗黏膜黑色素瘤. Retrieved March 28, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzUxMTY5MzM5OQ==&mid=2247493167&idx=4&sn=6f7d8099a40d2ab8e0ac3f2b396b575b

[11] Ryvu Therapeutics. Retrieved March 28, 2020, from https://ryvu.com/our-research/

[12] Cerium Dioxide Nanoparticles Induce Apoptosis and Autophagy in Human Peripheral Blood Monocytes. Retrieved March 28, 2020, from https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4582414/

[13] Synthesis and biomedical applications of Cerium oxide nanoparticles – A Review. Retrieved March 28, 2020, from https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2215017X17302230

[14] Perlara PBC. Retrieved March 28, 2020, from https://www.perlara.com/pmm2-cdg-perlquest/

[15] Incyte Corporation. Retrieved March 28, 2020, from https://www.incyte.com/what-we-do/pharmaceutical-portfolio