12月12日，FDA公布指南草案癌症用药儿科研究材料提交指南。依据相关法案规定，从2020年8月18日开始，预期将向FDA提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的医药公司，对某些分子靶向肿瘤药物开展儿科评估。
FDA代理局长Brett Giroir医生表示，依据《2017年FDA重新授权法案》对《联邦食品、药品与化妆品法案》的修订，FDA有了新的途径，对某些具有可能用于儿童癌症治疗的新的癌症用药，开展相关评估。新公布的指南草案，旨在具体贯彻相关修订的要求，为医药行业、临床研究者、伦理委员会提供开展相关分子靶向（指南中称为“靶点”）的儿科研究的依据。
哪些情况需要提交儿科研究材料
这份指南草案，说明了在哪些情况下，需要申办方提交这些评估材料，同时应该考虑哪些因素。具体来讲，如果是针对一种新活性成分的原始新药申请或生物制品许可申请，所针对的是成人患者，但涉及到FDA确定的与儿童癌症生长和进展存在实质性相关的分子靶点，就必须在提交上市申请时，提交所要求的分子靶点儿童癌症研究报告。除非相关要求得到豁免或推迟。这份长达13页的指南草案，阐述了FDA如何决定分子靶点是否“与儿童癌症的生长或进展存在实质性相关”，包括有关豁免和延期的信息。
涉及到哪些靶点
为帮助相关方面做出决定，FDA肿瘤学卓越中心（Oncology Center of Excellence, OCE）官网上，公布有200余个分子靶点。这些靶点中，包括依据现有证据和/或生物机理，确定其与儿童癌症的生长或进展潜在相关的靶点，按照要求，需要对这些药物和生物制品开展早期儿科评估。此外，还列出了有证据表明，与小儿癌症的生长或进展无关的靶点；针对这些靶点的药物，可豁免相关研究。
值得注意的是，该指南草案，只涉及《联邦食品、药品与化妆品法案》第505部下的药物开发，并未涵盖《儿科研究公平法案》（PREA）与《联邦食品、药品与化妆品法案》第505A部项下的儿童用药开发。
参考资料：
[1] FDA. FDA In Brief: FDA issues draft guidance to foster oncology product development for pediatric populations. Dec 12, 2019. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.fda.gov/news-events/fda-brief/fda-brief-fda-issues-draft-guidance-foster-oncology-product-development-pediatric-populations
[2] FDA OCE. Candidate Pediatric Molecular Target List. Aug 10, 2018. Retrieved Dec 13，2019 from https://www.fda.gov/media/120331/download
[3] FDA OCE. Relevant Pediatric Molecular Target List with References. Aug 10, 2018. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.fda.gov/media/120332/download
[4] FDA OCE. Non-Relevant Molecular Target List with references. Aug 10, 2018. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.fda.gov/media/120330/download
[5] FDA OCE. FDA OCE. Non-Relevant Molecular Target List without references. Aug 10, 2018. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.fda.gov/media/120329/download
[6] 115th Congress. FDA Reauthorization Act of 2017. Aug 18, 2017. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.congress.gov/115/plaws/publ52/PLAW-115publ52.pdf
[7] FDA OCE, CDER, CBER. FDARA Implementation Guidance for Pediatric Studies of Molecularly Targeted Oncology Drugs: Amendments to Sec. 505B of the FD&C Act. Draft Guidance. Dec, 2019. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/fdara-implementation-guidance-pediatric-studies-molecularly-targeted-oncology-drugs-amendments-sec
[8] FR. Guidance: Food and Drug Administration Reauthorization Act Implementation Guidance for Pediatric Studies of Molecularly Targeted Oncology Drugs. Dec 13, 2019. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.federalregister.gov/documents/2019/12/13/2019-26877/guidance-food-and-drug-administration-reauthorization-act-implementation-guidance-for-pediatric
[9] Zachary Brennan. When FDA Requires Pediatric Studies for New Cancer Drug Submissions: New Draft Guidance. Dec 12, 2018. Retrieved. Dec 12, 2019. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2019/12/when-fda-requires-pediatric-studies-for-new-cancer
四川省医药保化品质量管理协会赴中国医
为及时了解行业发展，学习、领会国..宣贯党的二十届三中全会精神 推动协会
在金秋九月，高热酷暑气温下，为学..四川省医药保化品质量管理协会召开第七
四川省医药保化品质量管理协会第七..关于召开第七届四次理事会的通知
各相关单位： 经研究，四川省医..冉文萍秘书长拜访四川省医药保化品质量
近日，成都高新区生物产业联合会秘..四川省医药保化品质量管理协会 党建工
落实两新工委安排 党纪党史教育不..协会党支部开展党纪教育党课
为继续深入学习贯彻习近平总书记关..关于启用《药品生产企业质量受权人培训
各相关企业： 四川省医药保化品..关于收取2024年度会费的通知
各会员单位: 在过去的一年里，..四川省医药保化品质量管理协会章程
会徽设计说明： 本标志以表现四..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..
